治疗|儿童肿瘤药物何以被人遗忘( 二 ) 成人|中国|药物|儿童|神经|李治

根据智慧芽数据显示，儿童肿瘤药领域全球相关专利约3300件，美国技术密集程度最高。近几年，中国研发增速较快，排名第二。
商业动力何来
研发儿童肿瘤药物，药企往往缺乏商业动力。
儿童药物研究数量少，主要因为儿童肿瘤的突变数量比成人少很多，在研发上更耗费成本和时间精力。美国的儿童药物临床研究，一般需要8至14年才能出结果，超长周期对企业形成极大压力。即便是诺华等全球大药企也会望而却步。
“儿童肿瘤研究严重不足，近30年，全球为儿童肿瘤开发的新药仅为个位数。 GD2抗体是非常少见的例子。 ”拾玉儿童公益基金会秘书长李治中在2021年的一场演讲中表示：“我在诺华工作过几年，曾经想做过一个儿童肿瘤药物，但很快被老板否定掉，说这个没有市场价值。 ”
李治中提到的GD2抗体是治疗神经母细胞瘤的一种特效药物。 2020年年底，制药公司Y-mAbs Therapeutics靶向GD2的单抗药物获得FDA批准上市，成为全球第三款获批的GD2抗体药物。 Y-mAbs Therapeutics是一家规模不大的，成立于2015年的公司。
“很多药在开发初期，都被认为没有市场价值，直到有小公司做出来，以几十亿的价格被大公司购买。 ”李治中说：“所以，有没有市场价值纯粹取决于做不做，做出来就有市场价值。 ”
在2021年，国内制药企业百济神州引入了GD2单抗。要知道，百济神州进入儿童肿瘤领域布局的时间并不长，由于商业化前景不明朗，这款药物的引进一度在公司内部引起争论。
“我们进入儿童肿瘤领域也是刚刚开始，先是从发现有需求，然后实现了GD2单抗引进，在引进的过程里也没有那么顺利。 ”百济神州副总裁刘焰此前接受第一财经采访时表示：“毕竟作为一家商业公司，从利润的角度，引进这样的药物的确不是为了挣钱。 ”
目前，在儿童肿瘤领域，百济神州有两款相关产品，一个是GD2单抗，另一个是CD3-CD19双特异性抗体，用于治疗急性淋巴细胞白血病。
近年来，中国出台了多项指导意见，开始重视儿童肿瘤药的研发，但由于尚未出台具体鼓励措施，企业对于儿童肿瘤药物的研发依然动力不足，相关的临床试验更是少得可怜。
在王金湖看来，儿童肿瘤药的临床试验要考虑到更为复杂的内容，包含伦理和知情同意、口服药物剂型等。例如成人的胶囊制剂， 1岁-2岁的儿童无法吞食，需要研发新的剂型，由此成本增高。所以，在临床试验的实际操作中，由于儿童人群年龄的特殊性，企业预期的效率可能会受影响。
国内药企初起步
“政策对药企还没有产生直接的帮助。企业如果开发儿童肿瘤的新药，在如何提高效率、降低成本等方面还没有特别明确的路径。 “李治中评价道。
部分国家已经开始鼓励难治或复发的儿童肿瘤患者参加临床试验。王金湖告诉第一财经采访人员，如果在临床医学中心平台上，有多个药企的多种药物在做儿童适应症的扩展或开发儿童新药，那么儿童就会获得更多参与新药临床试验的机会。假设一个靶点在儿童肿瘤的阳性率为1% ，有20种药在做临床试验，患儿就有20%的机会参与到新药临床试验。
他认为中国同样需要有更多规模较大、水平较高的研究中心作为平台，与药企、研发单位合作。这样患者比较集中，能够提高临床试验的效率，降低操作难度。当然，建立比较成熟的儿科临床试验的平台需要积极政策来引导。
“药物能进入临床实验，成功当然很好，即使不成功也会留下非常重要的数据，为未来孩子的康复，为未来的孩子长大奠定基础。 ”李治中说。