大河报·豫视频记者林辉2022年第一天|儿科专家：从近70万元降至1万余元的救命药，不提倡盲目抢打，更不能一打了之大河报·豫视频记者林辉

大河报·豫视频采访人员林辉
【大河报·豫视频记者林辉2022年第一天|儿科专家：从近70万元降至1万余元的救命药，不提倡盲目抢打，更不能一打了之】2022年第一天，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》正式实施。曾因“70万元一针”而备受社会关注的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠正式进入医保，患儿每针报销后将花费1万余元。
“入保”首日，广东、北京、上海、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院里有近20位SMA患者接受诺西那生钠治疗。

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为进一步提高SMA患者家庭和社会的参与，真切提高生活质量，帮助融入家庭、进入学校、重返社会， 2022年1月1日，河南中医药大学第一附属医院儿科专家团队成功为5名SMA（运动发育落后、全身肌张力低下/双下肢及躯干对称性肌无力伴或不伴肌萎缩）患儿提供多学科临床诊疗、康复治疗以及遗传咨询。

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“SMA是一种涉及神经、遗传、康复、重症、呼吸、消化、骨骼、心血管、睡眠、营养等多学科的遗传性神经肌肉病，多学科临床会诊更能全面评估患儿。 ”河南中医药大学第一附属医院儿科医院郑宏教授说，在义诊活动中，首先明确了5名患儿均可接受诺西那生钠治疗；其次和患儿家长专业、坦诚交流，沟通家长和患儿康复期望值，科学理性看待疾病本身和诺西那生钠治疗。

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“对于拟首次接受诺西那生钠治疗，不提倡‘盲目抢打’ ，更不能‘一打了之’ 。 ”郑宏教授表示，诺西那生钠治疗为SMA患儿带来康复的潜力，康复治疗亦成为疾病康复的变量，不同的类型、不同的疾病阶段、不同的现有功能水平、不同的环境因素、不同的个人因素都是康复方案制定的依据，科学规范的康复是康复治疗的真正内涵。
根据SMA患儿临床运动障碍的特征，其康复治疗方法与传统运功功能障碍尤其与脑瘫患儿运动障碍康复治疗理念及手法不同，需根据患儿功能水平的不同而相应制定康复治疗目标和方法。对于不能独坐、多数时间处于卧位的SMA患儿而言，康复治疗的目标主要为尽可能预防或延缓关节挛缩、脊柱侧弯，通过辅助器具促进抗重力体位的维持及提高移动能力。

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河南中医药大学一附院儿科医院儿童脑病诊疗康复中心于2021年被批准为河南省康复医学会罕见病康复分会主任委员单位、中国罕见病联盟河南协作组成员单位、河南省儿童罕见病诊治联盟成员单位，长期与北京大学第一医院、复旦大学附属儿科医院合作。
早在2020年7月，康复中心已有首次完成诺西那生钠鞘内注射给药治疗罕见遗传病脊髓性肌萎缩症（SMA）的经历。 2021年4月在各多学科紧密合作下，顺利完成二次临床治疗。
康复中心的罕见病和遗传病团队一直致力于SMA的诊疗、康复与科研工作，在SMA诊断、评估、治疗、康复以及整个生命周期的管理积累了丰富的经验。临床中多学科合作诊疗、早期诊断与治疗、家庭康复管理对改善SMA患儿的生活质量，预防严重并发症至关重要；康复中心坚持“临床-康复一体化的模式” ，以“精准诊疗、科学评估、规范康复、守正创新”的理念、以“中西融合”的特色优势，助力提高SMA患儿家庭和社会的参与，真切提高其生活质量，帮助患儿融入家庭、进入学校、重返社会。

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