诊疗|罕见病创新药氯苯唑酸开出上海首张医保后处方，为更多患者带来治疗希望！新冠病毒|早读|北京冬奥组委

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上海交通大学医学院附属瑞金医院心血管内科副主任医师方跃华昨天开出了一张氯苯唑酸的医保后处方，宣告了氯苯唑酸这一针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的特效药将在国家医保政策的保障下，惠及更多上海ATTR-CM患者。

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瑞金医院心血管内科副主任医师方跃华开出氯苯唑酸的上海首张医保后处方
上海交通大学医学院附属瑞金医院是中国罕见病联盟首批ATTR-CM CoE中心，全国首批4家ATTR-CM 诊疗示范中心之一，已运用多种诊断方法，建立了ATTR-CM规范化的诊疗模式。截至目前，瑞金医院已建立了包括心脏内科、核医学科、肾脏内科、神经内科、血液内科、风湿免疫科等学科在内的多学科（MDT）诊疗团队，通过开展核素心肌显像、心内膜心肌活检、心脏核磁显像等多种诊断方法，大大降低了ATTR-CM误诊、漏诊的风险。
“淀粉人”临床认知与可及性待提升
ATTR是由于不稳定的转甲状腺素蛋白（TTR）形成淀粉样物质沉积在心脏、周围神经、肾脏、眼等多个部位，导致的一种罕见疾病，其中周围神经病变和心脏病变最为突出，因此患者最常就诊于神经内科和心内科。多数ATTR患者存在心肌损害，称为ATTR-CM，但在国内诊断率较低。ATTR-CM患者也被称为“淀粉人”。由于对该疾病认知不足，患者往往需要经过数次误诊、漏诊，才能得以确诊，但却由于前期的延误诊治而错过最佳治疗时间。ATTR-CM患者临床确诊后，如不进行对因治疗，预后较差。由于罕见病患者人数相对较少，应用药物治疗的可及性和可负担性均较低，面临支付难题。因此，如何降低患者的用药负担，提升罕见病用药的可及性，成为罕见病诊疗过程中的巨大难题。
氯苯唑酸进医保惠及更多ATTR-CM患者
2020年，全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM的口服药物氯苯唑酸软胶囊在国内获批上市。 2021年12月，罕见病创新药物氯苯唑酸与其他六款创新的、临床亟需的罕见病治疗药物一起纳入最新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（2021）。作为缓解ATTR-CM的唯一对因治疗药物，氯苯唑酸此次被纳入国家医保目录，改变了以往ATTR-CM无药可医的困境。
随着氯苯唑酸在医院的切实落地，一方面，将极大减轻ATTR-CM患者用药的经济负担，这一群体的治疗和生活也将获得更大的改善和提升，也很好地体现了国家医疗保障体系改革中，诊疗公平性的重要性，并使之得以贯彻。另一方面，有效可及的治疗手段也将随着医保的落地得以广泛覆盖，推动临床医师提高诊疗的积极性，让更多ATTR-CM患者得到及时的筛查、诊治，进而推进我国ATTR-CM诊疗领域的全面发展。
方跃华医师表示：“将氯苯唑酸列入医保，彰显了我国政府积极承担公共责任的姿态。在多方的共同努力下，病人看到了生的希望，希望我们携手，共同努力，为罕见病患者做出更多的工作，让病人得到更好的救治。”
作者：朱伟
编辑：史博臻
责任编辑：张懿
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