Pedmark(sodiumthiosulfate)是首款获批用于在接受顺铂化疗的儿科患者中降低听力丧失风险的疗法 。
Vidaza(azacitidine)在2022年获得CDER批准治疗年龄一个月以上的新确诊幼年粒单核细胞白血病患者 。 这是针对这种白血病类型的首个获批疗法 。
Vijoice(alpelisib)在2022年获批治疗PIK3CA相关过度生长疾病谱系(PROS)(PROS) , 这是一种主要影响儿童的罕见过度生长综合征 。 这是针对这一适应症的首款获批疗法 。
Xalkori(crizotinib)获批治疗无法切除、复发或难治性炎性ALK阳性肌纤维母细胞瘤(IMT)患者 。 这是用于治疗IMT的首款获批药物 。
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