新药|阿尔茨海默病新药“九期一”在美获批开展治疗帕金森病临床试验

中新网北京1月14日电 (采访人员 孙自法)采访人员从中国原创治疗阿尔茨海默病新药甘露特钠胶囊(商品名“九期一”)的药企绿谷(上海)医药科技有限公司获悉 , 该公司1月13日收到美国食品药品监督管理局(FDA)书面通知 , 已批准“九七一”(英文名:Sodium Oligomannate , 代号:GV-971)开展治疗帕金森病的国际多中心二期临床试验(IND159315) , 该批准自2021年12月16日起正式生效 。
帕金森病是继阿尔茨海默病之后第二大常见的神经系统退行性疾病 , “九七一”此次获批国际多中心二期临床试验 , 将是一项为期36周的多中心随机、双盲、安慰剂平行对照试验及36周的开放延展期治疗 , 计划纳入300例早期帕金森病患者为临床试验对象 , 在北美和亚太地区的30家临床中心开展 , 以评估“九七一”治疗早期帕金森病的疗效和安全性 。
绿谷医药研究团队介绍说 , 帕金森病发病机制至今未有定论 , 但普遍认为其与α-突触核蛋白聚集、神经炎症以及氧化应激、线粒体功能障碍有关 。 近几年越来越多研究表明 , 肠道菌群与帕金森病的发生发展高度关联 。 “九期一”是全球首款靶向脑肠轴的治疗阿尔茨海默病药物 , 通过调节肠道菌群 , 减少菌群异常代谢产物 , 从而减轻脑内神经炎症 。
在此基础上 , 该研究团队基于神经退行性疾病共性病理机制 , 开展“九期一”治疗帕金森病的临床前研究 , 从中发现 , 该药物可以调节肠道菌群失衡 , 抑制α-突触核蛋白的聚集 , 减少肠道与脑内α-突触核蛋白的沉积 , 减轻神经炎症并保护多巴胺能神经元 , 改善运动和非运动症状 。
据了解 , “九期一”于2019年11月通过优先审评审批程序获得中国国家药品监督管理局审批上市 , 用于轻度至中度阿尔茨海默病 , 改善患者认知功能 。 2020年4月 , “九期一”国际多中心三期临床试验申请获美国FDA批准 , 目前进展顺利 , 已相继获得美国、加拿大、中国、澳大利亚、法国、捷克等10个国家/地区药品管理局批准 , 全球启动154家临床中心 , 完成949例患者筛选 , 随机入组292例受试者 。 该试验计划在2025年全部完成 , 并于之后开展海外新药注册上市工作 。
同时 , 基于良好的安全性和临床疗效 , “九期一”上市后相继被纳入各大临床医学权威的诊疗指南当中 , 包括《阿尔茨海默病诊疗规范(2020年版)》《卒中后认知障碍管理专家共识2021》《阿尔茨海默病脑健康营养干预专家共识》《精神障碍诊疗规范(2020年版)》《认知障碍疾病诊疗中心规范化建设白皮书》《中国老年期痴呆防治指南》 。 2021年12月 , “九期一”被首次纳入国家医保目录 。
【新药|阿尔茨海默病新药“九期一”在美获批开展治疗帕金森病临床试验】帕金森病作为常见的神经系统退行性疾病 , 临床表现主要包括静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍 , 同时可伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状 , 对患者的生活质量、日常功能造成影响 。 据统计 , 全球现有约1000万帕金森病患者 。 (完)