中国|打一针1300万元，“史上最贵药”将落地中国！厂商曾称“不算贵”( 二 ) 发病率|国家药监局|药物|患者

目前全球已获批3款SMA疗法，除了Zolgensma ，还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi ，后两款都已在国内获批。
Spinraza（诺西那生钠注射液）于2019年2月获得国家药监局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的95%），这也是国内首个获批治疗SMA的药物。
此前Spinraza在国内定价接近70万一支，每年需反复注射且属于完全自费药物。

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【中国|打一针1300万元，“史上最贵药”将落地中国！厂商曾称“不算贵”】诺西那生钠注射液图片来源：受访者供图
2021年国家医保药品目录谈判中， 7种罕见病用药纳入医保目录，其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症的 Spinraza 。

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2022年1月1日，是2021年版国家医保药品目录开始实施的日子。 Spinraza单针价格从70万元降至3万多元。据美儿SMA关爱中心的数据，仅今年1月1日，已经有11省20多名SMA患者用上了 Spinraza 。
虽然Spinraza的大幅降价入保让许多罕见病患者看到了希望，但一位业内人士坦言， Spinraza降价是“（价格）意料之外，（入保）情理之中” 。
“Spinraza不是新药，它在全球市场已经基本盈利，中国SMA儿童人数较多，药物市场很大。渤健面对医保谈判的降价幅度，其实是在回答要不要抢占中国市场的问题。 ”前述业内人士分析称，罕见病药物进入医保目录，本质上是在既定的医保谈判框架下，由于企业降价达成的个案突破，而渤健是在战略选择中投了中国一票。
近年来，国家医保目录纳入的罕见病药物数量逐年增多。据北京病痛挑战公益基金会统计， 2021年国家医保目录谈判后，有28种罕见病的58种药物已经纳入国家医保目录。基于《第一批罕见病目录》统计的我国已注册的87种罕见病适应症药物，医保目录覆盖范围已超过60% 。而2021年的医保目录谈判，则实现了高值罕见病药物在国家医保目录中的“零突破” 。
但另一方面，医保不能为所有高值药物托底也是业界共识。国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰曾公开表示， “目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元” ，并称，未来国家医保局将“坚决杜绝天价药进医保” 。承担着“保基本”这一功能定位的国家医保目录，决定了能够被纳入其中的药品必须具备“价格合理”这一基本条件。
编辑|何小桃王嘉琦易启江
校对|孙志成
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