肖啸|信念医药郑静：奔跑在信念之路上( 二 )

信念医药是郑静的第三次创业。 2005年至今，她先后创立了基因治疗载体CRO服务商之一吉凯基因和国内第一家AAV基因操作服务商纽恩生物。
贯穿其间的是一场学以致用的求索。读书时，郑静不断思考自己所学的未来用处；做教授时，郑静希望把自己所学带给学生。当她发现药厂的工作更直接落地后，便离开高校进入药厂。再到发现将实验室成果技术产业化会惠及更多人，她就开始自己创业。
如何做才能让更多人受益？“使命感和方向感就这样来了，后面的创业也就自然而然，且也能抵抗创业过程中的各种风险压力和挫折挑战。 ”在发现了AAV技术的潜力后，行动派郑静最终选择了用AAV技术制药这个方向。
2016年她和海外归来的行业领军科学家肖啸博士共同创办了信念医药。肖啸博士长期从事基因治疗药物及其载体的研发及临床应用，在基因治疗领域具有近四十年的研究和产业化开发经验。肖啸博士创立的Bamboo公司在2016年被辉瑞制药以6.45 亿美元收购， Askbio公司在2020年被拜耳制药以40亿美元收购。

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两人的初衷简单而美好——“以科技为信，以患者为念” ，让中国的病人，买得起，用得上，而且治得好。这也是信念医药名字的来源。当时两人决定从临床急需的、突破性疗法和罕见病用药入手。于是有了前文提到的BBM-H901 ，这款自主研发且自主生产的首款重磅产品。
过去5年，国家对创新药，特别是罕见病新药的政策利好频出。 AAV技术也在国内落地开花。早早布局的信念发展强劲，从知识产权的储备到研发管线，再到生产基地建设，成果显著。外柔内刚的郑静与肖啸博士也配合默契。
| 从跟跑到并跑，再到领跑
放眼全球，随着基因治疗的日渐成熟，基因疗法对血友病的治疗提供了“一劳永逸”的新思路，血友病的用药市场格局也被基因疗法所改变。但凡提及血液疾病基因疗法企业，中国信念医药是大概率出现的名字。
信念医药拥有数十项全球领先的专利与技术，在靶向不同组织的AAV新型capsid、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺、创新的临床开发范式等领域进行了全面布局，已成功开发全球领先的HEK293 500L悬浮培养工艺和全层析的规模化下游纯化工艺， 2000L工艺将在2022年临港蓝湾生产基地建成后打通，已有多个项目进入IND申报和临床验证阶段。

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信念医药的研发实力获得顶尖投资机构的认可。截至目前，信念医药已经获得启明创投、礼来亚洲基金、夏尔巴、经纬中国、北极光创投等知名基金超1.5亿美元投资，公司已在美国北卡罗莱纳州，中国香港、上海、北京和苏州设立了办公室或研发、生产中心。
谈及AAV技术在中国的趋势，郑静指出，大多数成功的用于临床前和临床研究的AAV仅限于天然的衣壳血清型，但这些AAV 血清型在临床上的广泛应用存在明显的局限性。抗AAV的中和抗体的存在仍然是全身输送的一个重要障碍，这些中和抗体干扰AAV进入靶细胞、细胞内运输和细胞核内的解包装，从而阻止了转导。尽管AAV基因治疗在迄今为止的一系列疾病中已被很好地耐受，但是调节表达仍然是靶标和疾病选择的重要安全考虑因素。
从教授到创业者和管理者，郑静作为过来人认为，角色变换最需要突破的是思维障碍。科学家需要过硬的技术背景、科研能力和毅力。但创业者第一需要的是资源整合的能力以及领导力和善于倾听意见的能力，此外还需要将技术转化为商品的能力。