肖啸|信念医药郑静：奔跑在信念之路上

信念医药郑静：奔跑在信念之路上
文/福布斯中国
在电影《我不是药神》中，慢粒白血病患者服用的瑞士格列宁一瓶售价四万，而印度仿制药只要2,000多元，于是一个平凡人做出了不平凡的事。
现实中还有太多未被满足的需求，血友病就是其中一种。患病者如同“玻璃人” 般脆弱，小小的磕碰就可能导致血流不止，严重的还会造成关节永久性损伤。假设患者活到70多岁，用药方面大约要花费2,000-3,000万元，代价极其高昂。
郑静是福布斯中国2022中国商界20位潜力女性的入选者。 2016年，她和科学家肖啸博士共同创办了信念医药。更多平凡的人聚在一起做出了不平凡的事——其正在进行商业化的产品BBM-H901是针对B型血友病的基因治疗药，不仅能“一针治愈” ，而且将成本缩减到原有的十分之一，极大地改善了血友病患者的生存状况。

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病人与疾病赛跑，药企与时间赛跑。
郑静和她的信念团队致力于开发腺相关病毒（adeno-associatedvirus ， AAV）为载体的创新性基因疗法，为基因缺陷遗传病、神经退行性疾病以及一些重大恶性疾病提供更加有效的解决方案。他们用6年时间攻克了一系列AAV基因治疗领域的核心关键技术和工艺壁垒，与欧美同行处于并跑甚至领跑状态。
郑静至今都清楚记得自家第一产品的里程碑瞬间。 “亲眼看着自己的药生产出来，亲自拎着药来到医院，看着药通过针管一滴一滴输入到病患的体内。然后再亲见病患一天一天的恢复，下床行动，开始跑跳……这让我成就感爆棚。 ”
| 让国人用上便宜的国产好药
信念医药的研发管线包含血友病A、血友病B、帕金森症、老年黄斑变性、粘多糖贮积症、脊髓性肌萎缩症等重大、未被满足临床需求的疾病。其中，研发最快的两个产品就是血友病B和血友病A 。
目前正进行商业化的管线产品BBM-H901是针对B型血友病的用药。全世界有7,000种罕见病，只有不足1%的罕见病有有效治疗方案。血友病是罕见病的一种，患病者如同“玻璃人”般脆弱，小小的磕碰就可能导致血流不止，严重的通常肌肉和关节会自发流血，造成关节永久性损伤。
BBM-H901注射液是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病静脉给药AAV基因治疗药物，也是国内第一个静脉给药的罕见病基因治疗药物。目前全球还没有适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物获批。研发进度最快的美国Biomarin公司正在进行III期临床。

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在血液病领域，基因疗法打破血浆原料限制，不依赖于血浆原料，没有血浆供应不足的风险。患者治疗成本也大幅下降，治疗费用从每周数次针剂，变为终生只需一次性注射或数年一次，总治疗费用大大降低，并且未来通过技术进步与生产优化，能进一步降低药品费用成本。
信念的管线产品血友病基因治疗药可实现“一针治愈” ，一次治疗，长期有效。一次治疗能够维持数年，甚至终生的疗效，能够大大改善患者生存状况，同时提高其依从性，相比短效产品具有明显的优势。
“ 相比国外研发的同类产品，我们的产品更加安全低毒，适用人群更广，药物生产成本更低。国人终于可以买得到、用得上相对便宜的国产好药了。 ”郑静笑道。
| 以科技为信以患者为念