成人|“灵魂砍价”药品落户天津，首例脊髓性肌萎缩症成人患者在三中心医院完成治疗首例|脊髓|超声|患者|腰椎|小斌

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，可表现为肌张力减退，头部控制不良、呼吸困难、发育迟缓、脊柱侧凸或关节挛缩等症状。
值得庆幸的是，在我国，它属于为数不多的有药可治的罕见病。随着2022年1月1日起《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施，全球首款SMA疾病修正治疗药物经过“灵魂砍价” ，从近70万元一针的价格降至33000被纳入医保。
29岁的小斌（化名）正是一名患有脊髓性肌萎缩症合并严重脊柱侧弯伴旋转畸形的患者。今年3月2日，他在天津市第三中心医院接受治疗，成为本市首例成人脊髓性肌萎缩症（SMA）合并严重脊柱侧弯伴旋转的药物鞘内注射治疗患者，三中心医院也因此成为天津市唯一一家为成人SMA患者实施治疗的医院。

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据了解，小斌在一岁半时即被诊断为脊髓性肌萎缩症（SMA2型），存在严重的脊柱侧弯伴旋转畸形，自幼便失去了行走能力，生活无法自理。为此，小斌母亲辞去工作专职照顾小斌的日常生活，而小斌凭借顽强毅力完成本科学业，并成功考取本市一所大学的研究生。
不久前，小斌和家人了解到天津市第三中心医院一直专注于脊髓性肌萎缩症的治疗，遂到该院就医。经检查，他由于患病时间长，导致其脊柱侧弯伴旋转严重，腰椎椎体存在变形移位，同时椎间隙狭窄且不均匀。在此情况下，传统的解剖定位对小斌并不适用，需要采取更加精准定位，不仅加大了穿刺的难度，且增加了不确定性及潜在风险，可以说，此次鞘内注射具有极高的挑战。

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【成人|“灵魂砍价”药品落户天津，首例脊髓性肌萎缩症成人患者在三中心医院完成治疗】
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面对患者和家属的急切需求，该院专家团队张哲成主任、朱炬主任、刘娜主任迎难而上，在院领导大力支持下，迅速组建由神经内科、超声科、骨科、麻醉科、呼吸与危重症医学科、放射科、药剂科和医保科等组成的SMA多学科协作团队，就患者的胸腰椎CT+三维重建、脊柱超声、腰椎MRI检查情况，多次进行术前会议综合分析、评估患者情况，并制定完善合理的给药方案，最终决定在超声引导下行腰椎穿刺和鞘内注射。
术中，该院超声科主治医师何正中凭借高超的超声技术成功将穿刺针送入患者的蛛网膜下腔，神经内科主任医师刘娜顺利完成药物注射液的注射。该治疗的成功完成，也实现了该院超声科首次通过超声引导进行了腰椎穿刺术。

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天津市第三中心医院神经内科作为国家神经肌肉病诊治规范化培训分中心，一直高度关注脊髓性肌萎缩症的规范化诊疗。此次通过SMA多学科协作完成的天津首次成人脊柱侧弯旋转畸形患者的鞘内注射治疗，为该院今后完成更多更高难度的SMA患者鞘内注射积累了宝贵经验，也铺筑了天津市成人SMA的治疗之路。
出品 | 搜狐天津
来源 | 天津市第三中心医院