孤儿病
七种罕见病用药纳入 ， 患者家庭负担得减轻
在2021年国家医保药品目录调整中 ， 7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中 。 罕见病又称“孤儿病” ， 是指那些发病率很低、很少见的一类疾病 ， 一般为严重的、慢性的、遗传性疾病 ， 且常常危及生命 。
以脊髓性肌萎缩症（SMA）为例 ， 这是一种由于脊髓前角及延髓运动神经元变性 ， 导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病 。
据估算 ， 我国新生儿SMA患者每年新增1200人 ， 存量患者约3万人 。 随着病情的进展 ， 肌无力可进一步导致骨骼系统 ， 呼吸系统、消化系统及其他系统异常 ， 其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因 。
治疗这种罕见病的药物诺西那生钠注射液在国内获批上市之初 ， 每单位定价近70万元 ， 后来降至55万元 。 而经过这次国家医保药品目录谈判后 ， 这款药品不仅降价 ， 更能够纳入医保报销范围内容 ， 这将极大减轻患儿家庭的就医负担 。
编辑： 宝厷

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