致敬勇敢！10个数字回顾2022年( 二 )

2011年，年仅5岁的Emily因患致命性白血病，生命只剩下短短几周。 2012年，她开始了一次与死神对抗的冒险——接受一种还未获得批准、尚处于临床试验阶段的CAR-T细胞疗法。先前，极少有人接受过这种疗法的治疗，也没有什么成功先例，而Emily成了世界上第一个接受这种疗法的孩子。尽管其中历经曲折，但在这种创新疗法的治疗下，她最终战胜了病魔。至2022年5月， Emily已经保持整整十年无癌， 17岁的她保持着阳光和自信。
值得一提的是，在她首次参加这项临床试验五年之后， FDA批准了这种创新的CAR-T细胞疗法上市，癌症治疗也进入了一个新纪元。目前全球已有多款不同的CAR-T疗法获批，用于治疗多种癌症，全球有数千名患者接受了这种创新细胞疗法的治疗。
Emily和她父母的坚持，换来了生命的奇迹。而她重获新生的故事，也给了研发人员们更多持续前进，不断创新的动力。这是属于生命的荣耀！
2022勇敢时刻
CRISPR十周年：变革生物医药

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10年的时间，可以改变Emily的人生，也可以见证一项革命性技术从诞生走向成熟，并改写生物医学的发展脉络。基因编辑工具CRISPR正是如此。 2022年， CRISPR迈入了具有里程碑意义的十周年。
十年前，一篇重磅《科学》论文标志着CRISPR的问世，但当时很多人没有意识到，这个新兴的工具将在未来十年掀起一场怎样的颠覆性革命。 CRISPR大大加速了基础科学的研究，也带来了许多有望从根本上治愈疾病的创新疗法。十年间， CRISPR经历了多轮迭代更新，例如无需切断DNA双链的单碱基编辑技术在2016年诞生，并且在2022年进入人体临床试验阶段，仅仅6年的研发历程彰显了令人惊叹的科学转化速度。一次治疗，永久治愈——正是基因编辑技术的飞速发展，让我们有勇气畅想医学的美好未来。
2022勇敢时刻
37款创新药， “first-in-class”创新高

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2022年，美国FDA批准了37款创新药。尽管从绝对数量上看，这一数字不如前三年平均每年50多款那样出彩，但全球生物医药产业在这一年里，依旧交出了一份不易的漂亮答卷——这些疗法中，至少19款为“first-in-class”疗法，比例为近十年的最高！此外，也有11款获批新药曾斩获“突破性疗法”认定，表明他们有望为疾病的治疗带来新的颠覆。这些数字反映了产业依旧勇敢坚守创新之道，为全球病患谋福。
2022勇敢时刻
跳动60天：首颗猪心移植的启示

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60天在人的一生中只是一瞬，但在这个故事中， 60天足以谱写出一首充满勇气的生命赞歌。 2022年1月的巴尔的摩医院，一颗经过基因编辑的猪心脏植入了患有严重心脏病的57岁男子DavidBennett体内，替代他那颗原本已不堪重负的心脏。 Bennett成为首个接受猪心脏移植的人类。术后，这颗心脏在新主人的体内有力地跳动着，并且没有带来排斥反应。
遗憾的是， Bennett的第二次生命没有持续太久。这颗猪心脏在工作60天之后，最终停止了跳动。回看这个案例，手术的部分成功让我们看到通过异种器官移植拯救更多生命的希望；同时，对患者死亡原因的分析也有望为将来的试验带来更多启示。值得一提的是，首次猪肾脏移植人体手术同样在今年登上医学期刊。这些勇敢的尝试，让我们对异种移植的未来充满期待。