医保|一针1300万,“史上最贵药”将落地中国!医生:一针改变患者一生

2021年底 , 脊髓性肌萎缩症(SMA)的特效药诺西那生钠被纳入新版医保药品目录 , 消息引发全民关注!近日 , 又一个该病的特效药 , 被称为“史上最贵药物”的基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)即将落地我国 。
医保|一针1300万,“史上最贵药”将落地中国!医生:一针改变患者一生
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该药2019年在美国上市 , 被 FDA 批准治疗一型小儿脊髓性肌肉萎缩症(SMA1) , 这是基因与细胞疗法具有里程碑意义的一次事件 。 目前这个药物已经在全球近40个国家和地区获批了 , 其中日本和英国还将其纳入了国家医保 。
该药国外定价212.5万美元(折合人民币约1358万元) , 也被称为“史上最贵药物”!那么问题来了 , 这个药为什么会这么贵?值得吗?
脊髓性肌萎缩症:罕见病
罕见病脊髓性肌萎缩症可能大家有点陌生 , 但是它的“兄弟病”被称为“渐冻症”的肌萎缩侧索硬化症很多人肯定都有印象 。
【医保|一针1300万,“史上最贵药”将落地中国!医生:一针改变患者一生】脊髓性肌萎缩症也是一种运动神经元性疾病 , 它的发病原因就是一个常染色体的基因(SMN1)的缺陷 , 从而身体出现进行性、对称性、以肢体近端为主的肌无力和肌萎缩 , 甚至会瘫痪、呼吸衰竭甚至死亡 , 尤其是对于在18个月以内发病的I型和2型的脊髓性肌萎缩症患儿 , 死亡率十分高 。
如果不能及时给予特效药治疗 , 患儿一般活不过2岁!
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一针1300万元 , “史上最贵药”为什么这么贵?
1)孤儿药
由于发病率低 , 脊髓性肌萎缩症在新生儿的发病率为六千分之一至万分之一 , 所以研发成本高 , 成功率低 , 目标市场少 , 是美国罕见病中的少见病 , 在我国被国家卫健委等部门列入《第一批罕见病目录》 。 其治疗药物也被称为“孤儿药” 。
2)一针改变患儿一生
Zolgensma的价格如此昂贵除了是孤儿药之外 , 还有一点是因为它是该疾病治疗史上史无前例的基因疗法 。 它只需要注射1次 , 就可以让孩子的症状得到缓解 , 而越早注射越有可能治愈 。
比起其他的治疗手段 , 至少可以“一劳永逸” 。 而且制药企业推行了“分期付款”策略 , 允许患者家属分5年付清药费 , 而且如果治疗无效则减免费用 。
对于普通家庭 , 可以选择同样用于脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠 , 纳入医保后每针价格从约70万人民币降低到33180元 , 但是需要打很多针 , 甚至终生给药 , 而且是鞘内注射给药 。 虽然不知道未来这个药物十分可能会降价或纳入医保 , 但是这个药物也是医药研发史上的一个重要代表 。
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结论
总之 , Zolgensma在我国落地 , 虽然作为“天价药” , 很多家庭无法承担 , 希望未来能够大幅降价 , 同时 , 未来可能随着医疗水平的提高 , 越来越多的治疗手段被研发出来 , 让“天价药”变得不那么遥不可及 。
参考文献:
[1] ‘Gene therapy is a game changer for our son'. BBC
[2] 脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识[J].中华医学杂志,2019(19):1460-1467.
[3] 潘建延,谭虎,周妙金,梁德生,邬玲仟. 脊髓性肌萎缩症的临床实践指南[J]. 中华医学遗传学杂志,2020,03:263-264-265-266-267-268.
[4] Zolgensma - one-time gene therapy for spinal muscular atrophy.[J]. The Medical letter on drugs and therapeutics.