天价|广西：70万“天价药”纳入医保三名SMA患儿完成首次注射医保|用药|运动|药物|患者|原创

央广网南宁1月22日消息（采访人员唐志强实习生黄玉玙通讯员李娴）1月21日， 3名病脊髓型肌萎缩症（简称SMA）患儿在广西壮族自治区妇幼保健院进行了诺西那生钠注射液的鞘内注射治疗。这是“天价救命药”诺西那生钠注射液被正式纳入医保后，广西首批获益的患者。
【天价|广西：70万“天价药”纳入医保三名SMA患儿完成首次注射】诺西那生钠注射液是SMA患儿的“救命药” ，在未纳入医保前，它曾是70万元一支的“天价药” 。 2021年12月，李女士得知治疗SMA的药物从70万元一支降到了3万多元，这两年压在心里的那块石头终于落下来了。
她的女儿佳佳是广西第一例注射诺西那生钠注射液的患儿，也是该药纳入医保后，广西首例注射该药的患儿。 “当初确诊的时候，我感觉很崩溃、很绝望。 ”李女士说，高昂的医疗费让她切身感受到电影《我不是药神》里没钱负担医药费的无力感。 “这种病不用药的话，她的身体机能就会慢慢地退步，所以我们也是尽自己最大的能力，让她最早用药。 ”李女士没有放弃女儿的治疗。

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陈医生为佳佳进行鞘内注射（央广网发梁路斯摄）
“SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，主要累及患者的运动功能，这类患儿临床上会出现进行性肌肉无力、肌肉萎缩，导致不能行走，不能独坐、抬头，甚至难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能。 ”广西壮族自治区妇幼保健院儿童神经内科副主任医师陈瑜毅说， SMA根据起病年龄、运动里程碑及病区进展程度，分为SMA-I型、II型、III型和IV型。
诺西那生钠注射液属于疾病修正治疗药物，它能改善SMA患儿的运动功能，从而改变疾病的自然病程和表型的发展。在诺西那生钠注射液上市之前，此病属于无药可治的情况，只能做基本的康复训练。
佳佳属于SAM-II型患者，在药物治疗之前，她不能坐稳，不能站立，双手无力。经过一年的治疗，她现在已经能够自己坐稳、吃饭、扶着学步车走路了。采访人员在医院见到她时，她坐在儿童车里，拿着新买的绘本，看图讲故事。虽然只有三岁，但她可以清晰准确地表述画面中的故事和内容。

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曾经70万元一针的天价药（央广网发梁路斯摄）
2019年4月，诺西那生注射液正式在中国上市。随着药物降价并纳入医保，报销后，患儿家庭承担的每支药品费用估算由70万元降为不到2万元，首年全年花费降为10万元左右，后续每年治疗费用为4万元左右，这将极大地减轻患儿家庭的就医负担，让更多患儿获得救治机会，重获希望。
陈瑜毅介绍，目前广西有近两百例SMA患者，经他之手的患者就有五十多例。此前，只有两例患者用药。新医保目录实施后，现已有10多个家庭预约登记用药。
其余两名SMA患儿同样在经过病情评估后，当天顺利完成了首次诺西那生钠鞘内注射治疗。陈瑜毅表示：“在新医保政策出台后，医院已第一时间着手制定关于SMA鞘内注射诊治流程，个体化检查及各项运动量表评估到用药只需2-3天时间。在面对有呼吸、消化、营养、脊柱畸形等方面问题的患儿，我院成立了脊髓性肌萎缩症多学科协助诊疗（SMA-MDT）团队，为SMA患儿实施个体化诊疗计划，提供一站式、专业化、高水平的诊疗服务。 ”

天价|广西：70万“天价药”纳入医保 三名SMA患儿完成首次注射

天价|广西：70万“天价药”纳入医保三名SMA患儿完成首次注射