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WLnad合成体的问题解决后 , 其与咖啡因改善运动神经元的动物实验便提上了日程 。 目前的实验中 , 有显著改善散发性(非遗传)渐冻症模型的运动神经元健康 。 这意味着 , 渐冻症地可防可治是有可能的 , 但需要更多科研机构地参与 , 以及资本地加入 。
罕见病的困境 , 罕见病人只能等死吗?
渐冻症是病种丰富的罕见病的一种 , 在世界范围内大约有7000多种罕见病 。 但这些罕见病 , 大约只有5%有治疗药物 , 绝大多数都无药可医 , 即便是有 , 价格也比较昂贵 。
由于吸引力不足 , 一些药企对研发罕见病药兴趣不是很高 。 但随着罕见病患者越来越多 , 越来越多的本土药企正在布局罕见病市场 。 罕见病的困境正在被打破 , 但想要完全攻克罕见病 , 还需要一段很漫长的路 。

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【43岁京东总裁身患绝症!有钱却买不到药,罕见病人只能等死吗?】如今 , 蔡磊建立起了全球体量最大的单体细胞库 , 成立了一个规模高达数亿元的基金 , 推动了6、7条线药物的研发 , 还有一个规模很大的动物实验基地 。 他的积极参与 , 不仅是给自己希望 , 更是激励着其他的罕见病患者 , 也间接地推动了罕见病市场发展 。
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