更年期|打一针1348万元,“天价神药”即将落地中国,注射一次或可治愈

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更年期|打一针1348万元,“天价神药”即将落地中国,注射一次或可治愈

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一款号称“史上最贵”的药物即将落地中国 , 引发巨大争议 , 打一针就要花费212.5万美元 , 折合人民币约为1348万元 , 而这款药的生产厂商竟然声称不算贵 , 究竟是什么药呢?



近日中国国家药监局药品审评中心传出好消息 , 诺华公司旗下一款AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)的临床试验申请已经获得临床试验默示许可 , 意味着这款药物即将落地中国 , 而且患者可能只需支付30%的费用就能得到治疗 , 对无数患者而言将会是一个重要的好消息 。



据了解 , 这款注射液主要功能是治疗脊髓性肌萎缩症 , 患病之后 , 患者控制肌肉活动的神经细胞将会无法正常工作 , 也就是说 , 患者很可能逐渐丧失各种运动功能 , 甚至无法完成正常的呼吸、吞咽等活动 。

很多人虽然都没有听说过这种病 , 但是这种疾病的发生却并不少见 , 尤其是在新生儿中发病几率也很高 , 发病率达到六千分之一到一万分之一 , 而常规人群中每40~50人中就有一个人携带了致病基因 。



新生儿患病之后就会出现呼吸困难、发育迟缓等问题 , 腿部、脊柱等发育都会出现严重问题 , 而且随着生长其各项运动功能都会逐渐丧失 , 很多婴幼儿不满2岁就可能死亡 , 即使长大成人 , 也依然无药可用 , 一直饱受疾病困扰 。



到现在为止 , 全球能用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物仅有3种 , 诺华OAV101注射液落地中国对这些患者来说应该是一个非常好的消息 , 这款药已经在全球40个国家和地区获批 , 并且在临床上表现突出 , 只需一次静脉注射就能实现长期缓解甚至直接治愈 。



但是其高昂的价格依然让很多人望而却步 , 在国外的定价高达1348万一针 , 被喻为“天价神药” , 很少有人用得起 。 但是很多国家都已经将其纳入医保 , 患者只需要支付30%费用就能使用 。 未来这款药物或将成为唯一的救命稻草 , 解决了患者无药可医的问题 。



【更年期|打一针1348万元,“天价神药”即将落地中国,注射一次或可治愈】值得注意的是 , 为了帮助脊髓性肌萎缩症解决治疗问题 , 我国也一直在努力 , 能够治疗脊髓性肌萎缩症的另一种药物诺西那生钠注射液也在2019年获批落地中国 , 这款注射药物如今也已经加入医保 , 单针价格从70万元直接降到3万元 , 让这款天价药成功走进寻常百姓家 , 解决了很多家庭的难题 。