诺西那生|“天价”救命药入医保，距离破解罕见病医治难还有多远( 三 ) 中国|脊髓|药物|李秀花|患者

全球生物技术行业组织发布的一份报告显示， 2011年-2020年，全球开展的9704个药物临床开发项目中，从I期临床到获得美国FDA批准上市，所需时间平均为10.5年，而罕见病药物的这一过程比其他药品还要长4年。与此同时，罕见病药品的临床试验还有样本量小、异质性大、难招募等特点，这使得在临床试验的任何一个阶段，筛查和随机入组失败率都明显更高。
多位药企负责人向采访人员表示，罕见病药物与肿瘤药物的研发时间、成本相差不大，但罕见病药物面对的市场小，国内药企的研发意愿比较低。再加上目前国内对罕见病药品缺少政策支持，在生产、研发环节缺少补偿和激励机制，导致进入临床阶段的罕见病药物数量寥寥无几。
多措并举形成政策合力，为更多罕见病患者“兜底”
近年来，我国正积极推进针对罕见病群体的医疗保障力度。 2018年，国家卫健委、科技部等五部委联合发布《第一批罕见病名录》，共涉及罕见病121种，为中国医疗机构开展罕见病预防、筛查、诊断、治疗和康复，以及相关科技研发、社会保障、慈善救助政策提供参考和依据。
此外，相关部门对罕见病治疗药品实施优先审评审批。短短几年时间， 60余种罕见病用药获批上市、40余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。这些药品不仅填补了相关罕见病治疗用药的空白，也在悄然点亮一个个家庭的希望。
多位专家建议，仅靠单方力量解决罕见病的医疗保障仍然不够，未来需要在医疗体系建设、医药研发、科研激励、疾病防治宣传等多渠道共同发力，让一系列政策形成合力，才能为更多罕见病患者“兜底” 。
一是鼓励各地尽快建立罕见病诊疗中心，形成多学科参与的诊疗体系。山东大学齐鲁医院成立了罕见病诊治中心，已经对多位罕见病患者实施了救治，尤其是多学科、多部门共同参与的模式取得了良好效果。中华医学会儿科学分会副主委罗小平指出，在医疗资源发达省份的部分三甲医院，建立的罕见病诊疗中心诊疗水平已经与欧美国家相当，这一模式需要在更多省份推广。
二是完善扶持措施，激励本土药企罕见病药物研发积极性。多位专家认为，对国内药企的罕见病药物研发、生产，应给予更多政策层面的支持，在税收减免、研发资金补贴等方面进行引导。例如，治疗罕见病药物可享受税收减免，减免金额上限为该药品相关临床试验费用的50%；为罕见病新药开辟审批“绿色通道” ，药物获得上市批准后享有一定期限的市场独占期等激励政策。
三是建立多层次的医疗保障制度，切实减轻罕见病患者负担。业界共识认为，要发挥商业保险、社会救助等多方作用。采访人员了解到，由于近两年全国各地纷纷推出城市定制补充商业险，一些地区的脊髓性肌萎缩症患者治疗时，费用在医保基础上进行了二次报销，个人负担进一步减轻。
【诺西那生|“天价”救命药入医保，距离破解罕见病医治难还有多远】四是加强罕见病科普，让罕见病在群众的认知中“不罕见” 。赵玉英说，在罕见病中有近80%是遗传病，但大多数病人都谈“遗传”色变，相关知识的普及，以及遗传咨询、高危家族产前筛查和优生优育的宣教工作在一些农村地区容易出现疏漏。在针对罕见病知识的科普上，未来还需要做大量普及性工作。（邵鲁文）