冠心病|好消息！这些罕见病药纳入医保了心脏|胆固醇

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“希望你们再努力一下”
“我眼泪都快掉下来了”
“每一个小群体都不该被放弃”
……

【冠心病|好消息！这些罕见病药纳入医保了】

你们还记得去年那场刷屏全网的
国家医保局谈判代表的“灵魂砍价”吗？
当时双方谈判的正是
用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SAM）的
药物——诺西那生钠
前不久有好消息传来
这一罕见病药从今年起被纳入医保目录
这让患者获得降价和医保报销的双重利好

1.脊髓性肌萎缩症是一种什么样的病？
脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy ），简称为SMA ，是一种由于编码运动神经元存活基因（survival motor neuron ，简称SMN）1 缺失、转换或突变，引起全长SMN蛋白不足，最终导致肌无力、肌萎缩，甚至累及延髓和呼吸肌的致死性常染色体隐性遗传单基因病。其临床主要表现为进行性、对称性、肢体近端为主的广泛性驰援性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。
根据发病年龄和肌无力严重程度，脊髓性肌萎缩症临床上分为四种类型：SMA-Ⅰ型，这种类型被定义为出生后6个月内发病，不能独坐，没有相关呼吸支持，中期生存时间不少于2年；SMA-Ⅱ型，出生后6-18个月发病，可独自坐起，但不能行走， 70%患者可存活至25岁左右；SMA-Ⅲ型，出生18个月后发病；以及成年晚发的SMA-Ⅲ型。
在国家卫健委等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》中，脊髓性肌萎缩症赫然在列。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。
2.治疗脊髓性肌萎缩症的药物——诺西那生钠

全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的精准靶向治疗药物——诺西那生钠，填补了该病治疗上的空白。诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药物，能精准靶向针对SMA的治病原因，让患者体内产生更多运动神经调节蛋白，有效改善患者运动、呼吸等重要功能，提高生存率。
在前不久落地实施的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》中，就包含了脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物诺西那生钠。通过此次调整，诺西那生钠的价格从近70万元/针降至3.3万元/针，并纳入医保报销范围。
对于SMA患者来说，第一年内需要注射6支，之后每4个月注射1支，且需终身用药， “降价+医保”将极大减轻患者家庭的就医负担。
3.纳入医保目录的罕见病药有哪些？
除了诺西那生钠外，从今年起还有6种罕见病用药通过谈判方式进入新版国家医保药品目录。

2021年版国家医保药品目录新增罕见病用药信息

正如前文所言，任何一个小群体都不应该被放弃。近年来，社会各界对罕见病群体用药的关怀和支持也越来越多。今日正值国际罕见病日，在此我们期待，希望在各方不断的努力下，罕见病用药保障方面能有越来越多的好消息传来。
参考资料：
1.《诺西那生治疗脊髓性肌萎缩》-陈峥