眼球突出|慢性甲状腺眼病新药4期试验数据积极，改善患者的眼球突出甲状腺|疾病

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甲状腺眼病是一种罕见的影响眼睛的自身免疫性疾病。 Tepezza(teprotumumab-trbw)是在美国唯一获批用于该病的药物，是一种I型胰岛素样生长因子受体抑制剂。
据香港济民药业了解到，该药物的最初批准是基于包括疾病持续时间为9个月或以下且疾病活动性较高的患者在内的2、3期研究数据。

昨日，该药物的研发公司Horizon Therapeutics公布了其在慢性甲状腺眼病中的4期试验，该试验旨在评估该药物在疾病较轻的特定患者群体中的使用情况。
该研究最新顶线结果积极且具有统计学意义，数据支持了Tepezza在无论疾病状况或持续时间如何的各种甲状腺眼病患者中的疗效。
这项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心试验临床标识符为NCT04583735 ，评估了Tepezza(n=42)与安慰剂(n=20)在疾病持续时间为2-10年且疾病活动水平较低的成人中的疗效、安全性和耐受性。
在4期试验的研究受试者中，甲状腺眼病的平均持续时间为5.2年，平均临床活动评分(CAS)为0.4 。患者按2:1随机分配接受Tepezza 10mg/kg进行第一次静脉内(IV)输注，然后每3周20mg/kg进行7次额外输注或安慰剂。主要终点是研究眼中眼球突出从起始到第24周的变化。
结果显示，使用Tepezza治疗符合主要终点，证明第24周时与安慰剂相比，眼球突出度分别降低如下：

眼球突出减少（意向治疗）：2.41mm对比0.92mm(P=0.0004)；
眼球突出减少（根据研究方案）：2.44mm对比0.69mm(P=0.0006) 。

在第24周，意向治疗人群中眼球突出应答者的比例（定义为与起始相比研究眼突出减少2毫米或更多的患者百分比；关键次要终点）分别为62%和25%(P=0.0134) ，在符合方案人群中分别为63%和7%(P=0.0008) 。试验期间未观察到新的安全信号。
根据新闻稿， Horizon Therapeutics计划在未来的医学大会上展示数据，并在未来发表在同行评审的医学期刊上。
【眼球突出|慢性甲状腺眼病新药4期试验数据积极，改善患者的眼球突出】注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。