检测|将“伏”救“急”！检测先行，靶向新药成为“及时雨”！精准针对IDH1突变的靶向治疗，为这类白血病患者带来新希望

要是搞一个投票，让大家选出哪种癌症最让人害怕，那白血病的得票数绝对不会少。相比肺癌、肝癌之类的实体瘤大魔王，白血病的发病率并不算高，但它的凶险程度和患者遭受的苦楚，相信大家都有所耳闻。
好在随着医学的不断进步，白血病的治疗也开始逐渐进入精准治疗时代，临床可以根据细胞遗传学/分子生物学分析，对患者进行预后分层，选择最适当的个体化治疗策略，改善了患者的生存预后。
而对一些价值突出的治疗靶点，精准靶向治疗药物也开始全面入局。还记得那个屡次登上顶级期刊，有望成为多种罕见癌症精准治疗破局关键的IDH1突变吗？它就是AML中最值得关注的治疗靶点之一。
随着 IDH1抑制剂艾伏尼布在国内获批，用于治疗复发/难治性（R/R AML）IDH1突变AML患者，我国AML患者终于又迎来了一种精准治疗选择。但只有充分了解这种疾病，才能搞懂精准治疗为何会被AML患者苦苦期盼。

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抗击血液系统恶性癌症，也一样很重要
针对老年人的“杀手”
AML是成年人中发病率最高的一类白血病，根据2017年全球疾病负担研究（GBD）数据，全球每年新发AML约12万例，占全部白血病的23.1% ，同时有约10万人死于AML ，占全部白血病死亡的28.7%[1] 。
不过如果按照人口计算发病率数字， AML也还是一种罕见癌症（发病率低于每10万人6例）范畴，数据显示，我国每年新发约1.32万例AML、约有7100人死于AML 。
但AML的另一大流行病学特点，是患者主要集中在老年人群，确诊中位年龄约为65-70岁， ≥65岁人群的发病率是<65岁人群的10倍[2] ，这与其它几类白血病大不相同。我国人口老龄化趋势的加剧，就意味着未来会有更多AML患者。
这种特点还对AML的治疗有显著影响，到了AML的确诊高峰期，老人们几乎必然会患有高血压、糖尿病等慢性疾病，不患病的人身体状况也显然不如年轻时，这就会影响对治疗的耐受性，各种治疗相关不良反应和并发症都不可小觑。

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治疗老年癌症患者，从来不是一件轻松的事
而且别忘了， AML的全称里可是有“急性”两个字，其疾病特点就是起病急且进展迅速，出现异常克隆性增殖的白血病细胞，会迅速抑制正常造血并在体内四处浸润，从出现症状到危及患者生命，长则几个月短则几天，实在是相当凶险。
患者高龄、疾病凶险、传统治疗手段又投鼠忌器，这些都对AML患者的预后不利。即使是在医疗水平较高的美国， AML多年来也是预后最差的一类白血病，患者5年生存率到2008-2013年才超过20% ， 60岁以上患者5年生存率仍不足15%[3] 。

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MD安德森癌症中心收治的<60岁与≥60岁AML患者的5年生存率
（图片来源：Blood Cancer Journal）
也就是说，AML有着发病率最高、起病相对较急、预后非常差的特点，患者对治疗新药的迫切期待也就不难理解了。好在AML的治疗近年来进展不错，现在更有IDH1抑制剂正在与多种治疗策略齐头并进、快马加鞭地发展。
对抗AML ，我们都有哪些武器？

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