生物|生物医药领域新一代领导者榜单出炉，21位青年才俊上榜公司|领导者|疾病|博士|Sam|疗法

▎药明康德内容团队编辑
今日，知名行业媒体Endpoints News发布了生物医药领域40岁以下新一代领导者榜单（The 20 under 40 in Biopharma），总计21名年轻科学家和企业家上榜。 Endpoints的文章指出，他们正在追逐远大的理想，有望帮助重塑医药领域。今天这篇文章里，药明康德内容团队将介绍上榜的21名青年才俊。

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Omar Abudayyeh ， Jonathan Gootenberg（麻省理工学院研究员， Sherlock Biosciences联合创始人）

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Omar Abudayyeh和Jonathan Gootenberg博士师从CRISPR基因编辑先驱张锋教授，在读博士生时，基于NIH合作伙伴的数据，他们发现了名为Cas13的新Cas酶。与在DNA基因编辑中常用的Cas9不同的是，它靶向RNA ，而且在识别RNA序列后，会将周围的所有RNA切碎。
Cas13成为创新分子检测手段的基础。大多数病毒基因组由RNA构成，当靶向病毒序列的Cas13与病毒基因组的特定序列结合后，会激活并切断报告RNA ，释放荧光信号。
在这种分子检测的基础上， Sherlock Biosciences公司诞生了，它已经融资接近1.3亿美元，开发癌症和传染病分子检测。
Theonie Anastassiadis（Alltrna联合创始人兼首席创新官）

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Theonie Anastassiadis博士在投资公司Flagship工作时偶然接触到了tRNA生物学。 tRNA是细胞中蛋白合成机制的重要组分，它通过识别mRNA上的编码，将对应的氨基酸运输到核糖体中，合成多肽链。很多罕见病产生的原因是由于mRNA上的编码错误，给蛋白合成发布了错误的终止信号。治疗这些疾病的一种策略是使用mRNA或基因疗法来替换错误的编码。
而另一种策略是替换tRNA ，让tRNA识别过早出现的终止密码子，并且添加正确的氨基酸。它的优点在于，由于很多不同疾病是由于同一类型的密码子突变产生的，改变tRNA有望用一种药物治疗多种疾病。
Theonie Anastassiadis博士在Flagship内部联合创建了致力于开发tRNA技术平台的Alltrna 。去年11月，这家公司宣布完成5000万美元的A轮融资。 Anastassiadis博士表示，目前公司的主要目标是通过工程化改造tRNA ，纠正导致蛋白合成过早终止的无义突变，不过该公司的愿景是利用不同的tRNA改变mRNA的转译结果，修改在癌症和其它疾病中失调的生物过程。
Sam Bakhoum（Volastra联合创始人）

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Sam Bakhoum博士在纪念斯隆凯特琳癌症中心拥有自己的实验室，他的突破性研究指出，肿瘤细胞的染色体不稳定性（chromosomal instability, CIN）是驱动癌症转移的重要因素。 CIN是由于肿瘤细胞在进行有丝分裂时产生错误，导致染色体片段会游离到细胞核之外。这种位于细胞质中的DNA不但会通过刺激NF-κB信号通路来促进癌症转移，而且能够激发肿瘤细胞释放具有免疫抑制能力的细胞因子，防止肿瘤细胞被人体的免疫系统发现，从而进一步促进肿瘤细胞的转移。
基于这一发现，Bakhoum博士联合创建了Volastra公司，致力于通过靶向染色体不稳定性，开发阻止癌细胞转移的方法。该公司已经与微软和百时美施贵宝达成合作。