1350万/针，全球最贵药物!诺华SMA基因疗法Zolgensma业绩强增，即将落地中国 _健康小知识

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未来Zolgensma落地我国又将会有怎样的价格策略？Zolgensma、Spinraza、Evrysdi这三款产品又将如何分夺市场？

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文|haon4月26日，诺华发布2022年Q1财报，报告期内营收125.31亿美元（+5%cc），净利润22.19亿美元（+26%cc）。 *cc：按固定汇率计算
其中，备受关注的诺华治疗脊髓肌萎缩症（SpinalMuscularAtrophy,SMA）基因疗法Zolgensma实现营收3.63亿美元，同比增长18% ，主要增长原因由欧洲和新兴增长市场的准入范围扩大推动。
据公开资料显示，诺华Zolgensma是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，定价为212.5万美元（折合人民币约1358万元），也被称为“史上最贵药物” 。
目前Zolgensma已在40多个国家获批， 2022年1月，在我国也获得了临床试验默示许可。
据悉，目前全球共有3款SMA疗法获批，除了Zolgensma外，还包括渤健的诺西那生钠注射液（Spinraza）以及罗氏的利司扑兰口服溶液用散（Evrysdi）。
目前Spinraza、Evrysdi都已在国内获批，其中渤健的Spinraza已成功进入我国2021年医保新增目录。
一Zolgensm多国获批、进医保业绩逐年强劲增长资料显示， SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由于缺乏功能性SMN1基因， SMA导致运动神经元的快速和不可逆丧失，影响肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本运动。 SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，其中1型SMA是最常见的类型，约占所有病例的60% 。如果不进行治疗， 90%以上的患者在2岁时会死亡或需要永久性通气。
诺华Zolgensma是首个治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法。该疗法将可以表达SMN蛋白的正常基因，装载在AAV9病毒载体中，患者通过静脉输注给药，注入的基因将使得患者体内能够持续表达SMN蛋白。患者只需注射一次即可。
2019年5月， Zolgensma获FDA批准上市，用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症患者。
2020年3月， Zolgensma获日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治疗的患者，必须抗AAV9抗体为阴性。据估计，在日本，每年约有15-20例SMA患者有资格接受治疗。据悉， Zolgensma日本获批后，价格被下调至155万美元。
2020年5月， Zolgensma（onasemnogeneabeparvovec）获得了欧洲EMA有条件的批准，用于治疗1型脊柱性肌肉萎缩症（SMA）（疾病最严重形式）患者，以及具有三个SMN2基因拷贝的SMA患者。据悉在欧洲，每年约有550-600名婴儿患有SMA 。
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由于Zolgensma定价高昂，其上市后业绩如何兑现一直成为业内关注焦点。
有业内人士指出， Zolgensma的增长潜力主要来源于被更多国家批准和更多国家的医保覆盖，以及在美国、欧洲等发达国家提高新生儿的SMA筛查率。
据悉，在美国市场，诺华和相关保险公司合作，患者家属可以分期5年来支付费用，平均每年42.5万美元。
此外，在日本和英国， Zolgensma均已被纳入医保。
2020年5月， Zolgensma被纳入日本健保，患者只需支付30%费用；
2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系（NHS）。据悉，英国NHS与诺华在价格方面达成了一定的协议折扣，但具体数额并没有对外公布。但NHS对此表示，这是一项“对纳税人公平的价格” ，与诺华达成了“具有里程碑意义的交易” 。