CAR-T：天价抗癌“神药”的大困局( 二 )

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中国CAR-T治疗市场规模及预测来源：弗若斯特沙利文，科济药业招股书
三、适用有限却研发蜂拥
说到这儿可能有看官觉得很奇怪，国内癌症病人这么多，怎么接受治疗的患者仅有这么一点？这首先和CAR-T的局限性有关。因物理障碍等原因，已上市的疗法适应症范围均比较狭窄。仅适合部分罹患白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等血液瘤的患者，对占比达90%以上的实体瘤患者尚爱莫能助。药明巨诺在公告中认为国内符合CAR-T条件的患者至少有1,5000名，这个“至少”用的十分魔性，毕竟相较于千万级别的存量患者基数而言，这个数字实属少得可怜。
不但潜在适用群体有限，经济因素也筛掉了大部分潜在消费人群。 CAR-T纯产品价格已高达120万元以上，治疗周期内总开销要直奔200万元。医保对此自然有心无力，倍诺达虽然进了9月6日最新公布的医保目录初审名单，但大概率和去年的奕凯达一样走个过场而已。与此同时，一般商保和惠民保赔付比例也不高，大头还是在患者身上，只能寄希望于高端商保的话确实没多少人用得起CAR-T了。
即使撇开价格不谈，现阶段的CAR-T对医师和患者而言也并非优先级靠前的选择，只有复发/难治性病例才会冒险一试。因为若患者病情尚能控制，化疗等传统疗法是更稳妥的方案；而病情反复，进展较快的话，很多患者甚至熬不过长达几个月的治疗周期。
如果适应症被局限在血液瘤这寥寥几个病种，且仅提供末线治疗的话，据券商测算市场天花板也就在110亿左右了，想象空间不大。
就在这重重困难之下，国内药企也依然没放下扎堆儿研发的传统艺能，目前在临床研发阶段的项目数量已经有几十个了。 CAR-T这儿还没见到几个回头钱，分分钟就成了三十多家公司贴脸厮杀的红海。有相关人士甚至表示，国内用得上CAR-T的病人数量，尚不够这些公司做临床的。

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中国企业CAR-T国内临床研发管线数量来源：医药魔方NextPharma ，海通国际
四、出海是国产CAR-T的现实选择
虽然国内狼多肉少，不过在商保充分的部分海外地区， CAR-T还是具备一定市场潜力。这也是国内CAR-T公司一直寻求走出去的主要原因。不过中国创新药要想实现海外认证，成本、效率和时间都难以保证，寻求跨国巨头支持是眼下比较可行的路子。
南京传奇生物（LEGN）就是这么走的。传奇生物的西达基奥仑赛今年陆续获得美国FDA认证和欧盟附条件上市许可，上半年已实际创造了近5,000万美金的收入，远强于前文提到的那两款国内上市产品。强劲的商业表现离不开和大药企强生的深度合作。强生以3.5亿美元首付款和后续多个里程碑款项的对价换来了该产品30%（大中华区）和50%（全球）的收益权。而且不但掏了真金白银，还帮助传奇生物完成工艺上的改造，对国内中小药企深感头疼的渠道问题必也出力颇多。这次在中国创新药出海史上具有划时代意义的合作让传奇生物从名不见经传一跃成为这条炙手可热赛道上的耀眼新星。
除了把触角伸向更广阔的市场之外，拓宽适应症范围和从末线向一二线治疗挺进对CAR-T来说同样极具吸引力。目前，科济药业（02171）一款针对实体瘤的在研产品已进入确证性Ⅱ期临床试验，算是在全球范围内较为领先，而海外大厂诺华和吉利德也分别有在研产品试图挑战前线。
五、资本冷脸，前路何方？
不过这些对于CAR-T来讲尚属于镜中花水中月，具体何时才能摸得着尚无定论。市场对CAR-T也变得不大买账了，药明巨诺自上市时的过百亿市值巅峰如今只剩15亿人民币，被调出港股通名单。