2022年度生物技术猛公司榜单火热出炉，近半数为RNA和基因疗法新锐( 二 )

该公司的主打疗法是用于治疗原发性高草酸尿（primaryhyperoxaluria）的基因疗法，预计将在2023年底开始递交IND申请。该公司专注的疾病领域为肝脏和中枢神经系统疾病。已有的脂质纳米颗粒和腺相关病毒系统已经能够将碱基编辑系统递送到这些组织中。
新锐公司：AviadoBio
成立年份：2019
临床专攻：专注于利用基因疗法，治疗额颞叶痴呆和肌萎缩侧索硬化等神经退行性疾病
AviadoBio公司在去年年底宣布完成8000万美元的
A轮融资
，获得资金将用于推进治疗额颞叶痴呆（FTD）的主打基因疗法进入临床开发阶段。并推进其处于临床前阶段的其他产品管线，包括治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的疗法。
使用基因疗法治疗中枢神经系统疾病的一大障碍是如何让递送基因疗法的载体穿过血脑屏障，达到目标细胞或组织。 AviadoBio公司的策略是利用神经解剖学引导的药物递送方法，直接将携带基因疗法的AAV载体注射到大脑内部，并且利用大脑的神经网络协助载体的扩散和分布，实现转基因的最大化广泛表达。
将基因疗法直接注射到大脑中听起来有些可怕，但是随着成像技术的发展，这一技术已经让外科医生能够将药物直接、准确和一致地递送到受特定疾病影响的脑区。首款直接注射到大脑中的基因疗法已经获得了
欧盟的批准
。日前， AskBio中枢神经系统基因疗法临床开发副总裁AmberVanLaar博士在接受药明康德内容部采访时也表示，通过核磁共振（MRI）成像监测药物递送至大脑是治疗神经退行性疾病的一个重大技术飞跃。
该公司用于治疗FTD的基因疗法AVB-101在临床前研究中，能够将表达颗粒蛋白前体的正常基因拷贝在大脑中广泛表达的同时，避免这一基因在血清或肝脏中出现，从而减少脱靶效应。该公司预计在今年晚些时候开展临床研究。
新锐公司：GenerateBiomedicines
成立年份：2018
临床专攻：利用人工智能，开发定制的蛋白疗法
GenerateBiomedicines公司由著名医疗健康投资公司FlagshipPioneering创建。该公司的机器学习系统通过分析上亿个已知蛋白，发现将氨基酸序列与蛋白结构和功能联系起来的统计规律。基于这些统计规律，机器学习系统能够生成定制的蛋白疗法，它们可以是简单的多肽，也可以是复杂的抗体、蛋白酶、或其它蛋白疗法。
这一技术让药物开发人员不需要依靠试错型的高通量筛选，开发针对特定靶点的蛋白药物。它提供了一条针对治疗需求，理性设计和检测创新候选疗法的策略。该公司已经证明，这一AI系统可以针对十多个靶点，生成已有疗法之外的更好替代抗体和多肽。
今年1月，该公司与安进（Amgen）达成高达19亿美元的研发合作，将利用其平台针对5个临床靶标开发蛋白疗法。该公司也登上今年的
福布斯人工智能新锐50强榜单
。
新锐公司：LexeoTherapeutics
成立年份：2021
临床专攻：利用基于腺相关病毒的基因疗法，治疗心血管和中枢神经系统疾病

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Lexeo公司的研发管线中包含多款用于治疗阿尔茨海默病的基因疗法。今年3月，该公司宣布，在研基因疗法LX1001 ，在治疗APOE4纯合子阿尔茨海默病患者的1/2期临床试验中获得积极数据。
LX1001是一种基于腺相关病毒的在研基因疗法，旨在将表达保护性载脂蛋白E2（APOE2）的转基因递送到携带两个APOE4等位基因的阿尔茨海默病患者的中枢神经系统（CNS），以阻止或减缓疾病进展。