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加强国际临床试验协作：共克癌症的新时代来临
文/李廷侃（Bob T. Li）教授/医学博士和 Murray F. Brennan爵士/医学博士
临床试验是将科学发现转化为临床治疗以拯救癌症患者生命的关键一步，其成果将有助于更新临床治疗指南，推广临床最佳实践，从而造福广大患者。然而，当前临床试验的推进和完成却面临诸多阻碍因素，比如试验周期长，相关监管冗杂，试验耗资巨大。
【试验|加强国际临床试验协作：共克癌症的新时代来临】此外，对于生活在偏远、落后地区的患者和少数族裔患者来说，他们想参与临床试验还面临着一些特殊的困难。在癌症领域，从一款新药/新疗法的科学发现到临床试验的评估，再到监管审批通过通常需要10到15年的漫长时间。
新冠病毒全球危机使人们意识到我们可以大幅加快新型疗法的研发进程。许多领域的突破和进展可帮助我们克服上述诸多阻碍，顺利推进、完成各项临床试验。这些进展包含新型远程医疗技术的使用和包括与中国在内的各国展开更紧密的国际合作。

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MSK斯隆约有 25% 的患者参加了临床试验。这个比例高于全美平均水平。图片来源：MSK斯隆
总的来说，大约有3%至5%的美国癌症患者参加了临床试验，这样的参与率往往不能准确反映美国或世界其他地区的人口多样性。在美国纽约的纪念斯隆凯特琳癌症中心 (MSK斯隆) ，约有 25% 的患者参加了临床试验。虽然这个比例高于全美平均水平，但作为医生和科学家，我们都清楚我们还必需做得更好。因此我们呼吁政府机构、私营部门投资者、学术机构和社会各界，为全球抗癌事业而共同努力，打造一个更加光明、健康的“无癌”世界。
新冠病毒大流行对医疗服务行业产生了深刻影响。现在无论患者身处何地，我们都可以利用先进的远程技术把试验带到患者身边。具体来说，远程医疗技术可以提供多种好处，比如突破了患者参与临床试验的地理条件，即使试验机构不在患者所在地附近，患者仍可以报名参与。同时对临床试验来说，这也扩大了符合条件的患者群体，增加了受试者的多样性并提升了患者体验。在技术支持下，远程医疗和远程监测扩大了患者参与临床试验的机会并减轻了受试者的经济和精神负担。
多年来， MSK斯隆一直使用分子分析来为患者匹配合适的临床试验。此前，临床试验的匹配只考虑患者的癌症起源在身体哪个部位，而现在则可以根据患者肿瘤的分子描述来进行匹配。这一改变提高了结果的准确性和广泛性，也缩小了因为种族、民族或患者所处环境不同而导致的潜在偏差。未来，随着液体活检技术（一种简单的血液检测)在癌症基因组和蛋白质组测序方面的进步，
我们预见可以基于它来为患者匹配合适的治疗方法和临床试验。可以想象，未来在世界各地，患者能在当地的药房或者他们位于偏远地区的家中使用到这种液体活检技术，因此更多的患者得以参与临床试验。这些进展的实现将有力地促进转化科学对新型诊断，新型治疗和新型预防方法的发现与评估能力。
扩大临床试验参与的关键在于开展重大国际合作项目。 FDA肿瘤学卓越中心(OCE)发起了Orbis项目，为来自不同国家的合作伙伴和政府监管机构提供了一个针对肿瘤产品（药物）的共同提交和审批框架。正如OCE所言， “重大的肿瘤临床试验通常在国际范围进行，这些全球试验对于研究在美国等待审批的癌症药物的安全性和有效性变得越来越重要。建立更为统一的全球治疗新标准将有助于实现对这些全球试验的最优设计，进而有助于未来的药物研发， ”在成立的第一年， Orbis项目收到了60份上市申请，在不同国家共计获得38份批准。最近两项在Orbis项目中的监管批准是对肺癌药物奥希替尼（osimertinib）和索托拉西（sotorasib）的批准。因为国际间紧密的临床试验协作，两者都以不到3年的速度得到批准，堪称最快记录。作为精准药物， EGFR抑制剂奥西替尼（osimertinib）的开发取得了令人难以置信的成功，这样的成功取决于其对生物多样性的关注。有研究发现EGFR突变型肺癌在从未吸过烟的亚洲女性中更为常见，而中国癌症患者的巨大规模成为加速国际试验的主导力量。