救命药遥遥无期，走投无路的罕见病患者，渴望以身试药( 二 ) _健康小知识

波士顿麻省总医院（MassachusettsGeneralHospital）神经学家莫瑞特·古柯维奇（MeritCudkowicz）通过扩大使用项目帮助患者获得治疗。自2018年9月以来，她和同事们启动了10个项目，试图将患者与制药公司开发的渐冻症疗法相匹配，但只有约120名患者通过这种方式接受了治疗。
据估计， 2015年美国有超过1.6万人患有渐冻症，其中大多数人由于疾病的进展或非常严格的资格要求而无法进行临床试验。
这与常见病的治疗药物形成鲜明对比。在制造商完成临床研究并获得FDA批准之前， Gleevec（用于治疗白血病）已经通过扩大使用项目向数千名患者提供了治疗。此外，尽管临床试验正在进行中，用于治疗艾滋病的Videx和治疗最常见肺癌类型的药物Iressa也同样提供给了大量患者。去年，诺华制药公司（Novartis）为全球7000多名患者提供了早期抗癌药物治疗。
医生们表示，为癌症患者获得实验性药物相对简单。通过对全国200多名医生进行调查发现，在申请获取药物者中，近90%的人表示，他们已能够获得一些获批疗法在患者中尚未起效、仍在审核中的药物。
回顾2005-2015年期间患者发起的23场寻求各种实验性治疗的社交媒体活动，加州的研究人员发现了类似的趋势：在19名癌症患者中，有7名患者获得了要求的药物，但3名罕见疾病患者没有获得药物，尽管其中一名患者被允许参加临床试验。
WideTrial公司首席执行官杰斯·拉伯恩（JessRabourn）认为，公司决定是否通过扩大治疗途径来提供治疗，需要考虑许多因素。
【救命药遥遥无期，走投无路的罕见病患者，渴望以身试药】该公司帮助制药公司开展“同情用药”项目。杰斯表示，总的来说，应该有证据表明患者能够忍受治疗，并且认为益处大于风险。因此，必须等到研发完成才治疗的想法是一派胡言，我们面对的是那些如果被告知需要等待就会死去的病人。
尽管有证据表明，允许早期准入很少会影响药物审批，但药企通常有不同的看法。
卡恩斯解释说，制药公司通常会等到第三阶段，或者更晚，因为这样他们对药物的安全性和有效性更有信心。他们当然不想伤害患者，但他们也不想在病情严重的患者群体中出现不良事件，从而影响药物的审批上市。

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图片来源：图虫创意
梅丽莎·霍根（MelissaHogan），为罕见病的临床试验提供咨询服务，并且是FDA的患者代表，她将患者无法获得治疗归因于高昂的治疗费用，以及罕见病群体的紧密联系。
霍根认为，制药公司担心，如果一个患者获得治疗，其他患者也会知道，并要求获得治疗，而这可能会使制造能力有限的小型药企不堪重负。这些担忧导致许多公司只能举手投降，并采取强硬立场——在药物获得批准之前不扩大使用。
2018年的《药品尝试权法案》（RighttoTryAct）为一些患者提供了另一种选择。与扩大使用不同，该法律只适用于药品申请，而非医疗器械申请，而且不需要FDA或机构审查委员会的批准。但是，该立法并没有强制要求制药公司批准药品的申请。实施这一立法是否能推进罕见病治疗有待进一步观察。
原文来源：KHN
原文标题：DyingPatientsWithRareDiseasesStruggletoGetExperimentalTherapies
来源：健康界
作者：谭清华（编译）