创同期历史新高，FDA上半年批准26款新药 ▎药明康德内容团队编辑2021年

▎药明康德内容团队编辑
2021年上半年已经结束， FDA药物评估和研究中心（CDER）总共批准了26款新药，而且FDA的生物制品评估和研究中心（CBER）也批准了两款CAR-T疗法上市。值得一提的是， 26款新药获批创下CDER同期批准新药数目的历史新高。

文章图片
▲FDA药物评估和研究中心（CDER）历年上半年新药批准数量（数据来源：FDA官网，药明康德内容团队制图）
从治疗领域方面来看， 2021年上半年FDA批准的新药以抗癌疗法居多，占比46%（13/28），有6款治疗神经系统疾病的新药获批，占比21% 。其它治疗的疾病类型包括心血管/代谢疾病（11%）和传染病（7%）。

文章图片
▲2021年上半年FDA批准新药的疾病领域分布
在获批新药中，有9款属于“first-in-class”疗法，这些疗法与以往获批疗法相比，具有不同的作用机制。具体疗法信息如下：

文章图片
上半年获批的新药中， 10款曾获得FDA授予的突破性疗法认定，相关信息如下：

文章图片
FDA使用了多种监管手段加快新药获批，上半年获批的新药中， 20款（71.4%）获得优先审评资格， 9款新药以加速批准的形式获得批准，其中包括7款抗癌疗法和2款治疗神经系统疾病的创新疗法。
下面将对引起行业关注的部分创新疗法进行简单介绍。
Aduhelm：首款FDA批准靶向阿尔茨海默病潜在疾病机理的新疗法
6月7日，美国FDA通过加速批准通道批准渤健（Biogen）和卫材（Eisai）联合开发的Aduhelm（aducanumab）上市，用于治疗阿尔茨海默病患者。这是18年来FDA批准的首款阿尔茨海默病新药。
Aduhelm通过与淀粉样蛋白结合，促进清除患者大脑中的淀粉样蛋白沉积，在3期临床试验中它一致地降低患者大脑中淀粉样蛋白斑块（amyloidplaque）的水平。
相关阅读：FDA批准18年来首款阿尔茨海默病新药，这意味着什么？
Lumakras：打破KRAS“不可成药性”的突破
5月28日，美国FDA加速批准安进（Amgen）公司开发的Lumakras（sotorasib）上市，用于治疗肿瘤携带KRASG12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这是首款靶向特定KRAS基因突变的抗癌疗法。
KRAS基因突变是癌症患者中最常见的致癌基因突变之一。然而它也是著名的“不可成药”靶点。 Lumakras通过与KRASG12C突变体，将KRAS锁死在失活状态，从而不可逆地抑制KRAS的活性。

文章图片
▲Lumakras分子结构式（图片来源：Edgar181,Publicdomain,viaWikimediaCommons）
在中国，安进公司和百济神州已经达成合作，将共同进行Lumakras在中国的开发工作。这款创新疗法也已经拟纳入突破性治疗品种。
相关阅读：里程碑！首个KRAS抑制剂今日获FDA加速批准，治疗非小细胞肺癌
Rybrevant：首款治疗携带EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者的精准疗法
5月21日，美国FDA批准批准强生旗下杨森（Janssen）公司开发的EGFR/MET双特异性抗体疗法Rybrevant（amivantamab-vmjw）上市，用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者。
Rybrevant是一款人源化EGFR/MET双特异性抗体。它具有多重抗癌的作用机制，不但能够阻断EGFR和MET介导的信号传导，还可以引导免疫细胞靶向携带激活性和抗性EGFR/MET突变和扩增的肿瘤。