创同期历史新高，FDA上半年批准26款新药( 二 ) ▎药明康德内容团队编辑2021年

在中国，这款双特异性抗体疗法已经被中国国家药监局（NMPA）纳入突破性治疗品种，目前在中国展开多项临床试验，其中包括与第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂lazertinib联用，一线治疗携带EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。
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Empaveli：近15年来首个C3补体抑制剂
【创同期历史新高，FDA上半年批准26款新药】5月14日， FDA批准Empaveli（pegcetacoplan）上市，用于治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，以及从接受C5抑制剂治疗转换为接受Empaveli治疗的PNH患者。
补体系统是介导多种免疫性疾病的病理发生， Empaveli作为靶向C3的补体抑制剂，可能更为有效地阻断补体信号通路，治疗多种补体驱动疾病。

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▲Empaveli的作用机制（图片来源：Apellis官网）
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Zynlonta：首个靶向CD19的抗体偶联药物
4月23日，美国FDA加速批准靶向CD19的抗体偶联药物Zynlonta（loncastuximabtesirine-lpyl）上市，作为单药治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，这些患者至少接受过两种全身性疗法。
抗体偶联药物近年来发展迅速，自2019年来， FDA已经批准了6款新药，超过此前批准的ADC数目总和。
在中国，由高瓴资本支持的瓴路药业（OverlandPharmaceuticals）通过与ADCTherapeutics公司成立合资公司OverlandADCTBioPharma ，获得ADCTherapeutics的独家授权，拥有在大中华区和新加坡开发并推广这一创新ADC的权益。
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Abecma：首个靶向B细胞成熟抗原的CAR-T疗法
B细胞成熟抗原（BCMA）是治疗血液癌症的热门靶点， 3月26日，百时美施贵宝（BMS）和bluebirdbio公司联合开发的Abecma（idecabtagenevicleucel）获得FDA批准，用于治疗已经接受过四种以上前期疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成年患者。

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图片来源：123RF
目前全球有超过60个针对BCMA靶点的活跃的研发项目。其中，大多数为CAR-T细胞疗法，其次是双特异性T细胞接合器和抗体偶联药物。
在中国，传奇生物/杨森联合开发的JNJ-4528（LCAR-B38M），科济生物开发的CAR-T疗法，和驯鹿医疗/信达生物开发的CAR-T疗法IBI326均被纳入突破性治疗品种。
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Pepaxto：首个抗癌肽偶联药物
2月26日， FDA加速批准Pepaxto（melphalanflufenamide ，又名melflufen）上市，与地塞米松联用，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）成年患者。
Pepaxto是一款“first-in-class”肽偶联药物，它将烷化剂与靶向氨肽酶的多肽偶联在一起。 Pepaxto由于其亲脂性能够迅速被MM细胞摄入，在细胞内，它会迅速被肽酶水解，从而释放具有亲水性的烷化剂。 Pepaxto由于能够提高烷化剂在细胞内的浓度，杀伤MM细胞的能力比其携带的烷化剂高50倍。
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Evkeeza：首个阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）功能的靶向疗法
ANGPTL3是降脂疗法开发领域的新兴靶点。它是肝脏分泌的一种蛋白，在调节甘油三酯和胆固醇水平上具有关键性作用。人类遗传学研究已经表明，由于基因突变导致ANGPTL3功能丧失的个体，心血管疾病风险可以降低约40% 。