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采访人员7月7日获悉，用于罕见病遗传性血管性水肿的创新药拉那利尤单抗注射液经国家药监局批准正式上市，将为中国患者带来创新性治疗方案。中国红十字基金会同时与药企武田中国达成合作，将共同设立罕见病相关项目基金，提高创新药对患者的可及性。

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罕见病通常是基因突变或缺失带来的一类疾病，但罕见病远非大家所想象的那般罕见，中国罕见病患者数量其实不少，人数约有2000万，每年还会新增患者超20万，不少患者仍面临缺医少药的困境。
中国红十字基金会副理事长兼秘书长贝晓超介绍，通过“红十字天使计划”和“罕见病关爱行动”，已为超过13万名重大疾病贫困患者提供了医疗救助，罕见病患者的受益人群也已超过2万人次。而进入中国以来，武田也已通过各种项目援助了超3600名国内罕见病患者。
贝晓超披露，今后双方将开展患者援助，推动建立多层次保障体系，探索数字化创新患者服务，构建罕见病患者全病程管理生态体系等领域。“我们将先从遗传性血管性水肿开始，逐步扩大到法布雷病、戈谢病等更多罕见病的人道主义帮助上。”贝晓超说。
这次合作将涵盖六大板块，包括提升罕见病诊疗能力、推动中国罕见病患者整体治疗水平的提高、缩短罕见疾病的诊断时间、加强公众和患者对罕见疾病的认知、构建罕见病患者全病程管理生态体系、将共同设立罕见病相关项目专项基金。
据武田中国总裁单国洪介绍，现有罕见病已接近7000种，但国内只有不到一成的患者有药可治，而罕见病创新药正是武田研发的重点领域。目前其正在进行的近40个临床项目，约50%为罕见病急需的孤儿药。过去一年多以来，得益于国家支持罕见病领域的利好政策，武田已有四款治疗罕见病的创新药在中国获批或者上市。
【 遗传性|又一罕见病新药获批上市】采访人员也了解到，这次国家药监局批准的拉那利尤单抗注射液可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，达到预防遗传性血管性水肿发作的目的。
遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，患者由于体内C1酯酶抑制物浓度和/或功能异常，会导致四肢、颜面、生殖器皮肤、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位不可预测地发生急性水肿，胃肠道粘膜发作还会伴有剧烈绞痛和恶心、呕吐。
北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，规范化的标准治疗对控制遗传性血管性水肿的发作至关重要。拉那利尤单抗这一针对性治疗药物上市后，相关患者距离“零发作”的愿望也更近一步。