治疗|首款国产“重组人凝血因子Ⅷ”即将获批！有望减轻血友病患者经济负担新京报|急性胃黏膜损伤|吸脂手

7月17日，中国国家药监局官网显示，神州细胞注射用重组人凝血因子VIII（SCT800）上市申请已更新为“在审批”。这意味着，首个中国国产重组凝血因子Ⅷ产品有望近期在中国获批上市。根据公开资料，该产品此项上市申请针对适应症为：适用于青少年及成人血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏症）患者出血的控制和预防。
血友病患者被称为“玻璃人”，一碰就碎，“小擦伤”可能就会导致危及生命的出血，严重的通常肌肉和关节会自发流血，造成关节永久性损伤。根据智研咨询发布的《2020年中国血友病发病率、患病人数、治疗渗透率及血友病药物市场规模分析预测》，在中国，血友病患者按照发病率推测达14万人。
据世界血友病联盟（WFH）数据显示，“每1000人中就有1人患有出血性疾病，但有75%的患者无法得到有效治疗”。
按发病机制，分为血友病A及血友病B，其中血友病A约占总患病人数的85%。凝血因子VIII是血友病A的主要治疗药物，按来源分为血源性人凝血因子VIII和重组人凝血因子VIII，基于输入性感染等安全性方面的考虑，重组人凝血因子VIII在众多国家已成为治疗血友病的首选。
SCT800为神州细胞研发的、工艺和制剂均不含白蛋白的第三代重组凝血因子Ⅷ产品，拟用于治疗血友病A。据悉，该产品的核心优势在于高产能和高稳定性。神州细胞官网信息显示，目前SCT800已完成≥12岁血友病A患者的3期按需治疗研究，并正在进行≥12岁血友病A患者的3期预防治疗研究，同时针对＜12岁血友病A患者的3期预防治疗研究也已启动。
【 治疗|首款国产“重组人凝血因子Ⅷ”即将获批！有望减轻血友病患者经济负担】由于治疗血友病的凝血因子价格昂贵，一个体重20公斤的孩子每年的治疗费用达5万～20万元，如果体重加重费用就更高。此前，公司创始人谢良志博士表示，该药一旦上市，不仅将完全满足国内所需，还完全可以满足全球任何国家患者的用药需求，大幅度提高患者的用药量并降低患者的经济负担。（赵萌萌整理）