靠呼吸机续命8年！“庞贝病”女子在中山首次用上救命药( 二 ) _健康小知识

“倘若没有药物治疗， ‘庞贝病’患者病情会不断恶化，不少患者最终只能以轮椅为生，依赖呼吸机辅助生存，且无可避免地走向死亡。 ”卢奎坦言。
中山市人民医院神经内科副主任医师卢奎为小吉检查。南方+卢子衡拍摄
首次用上天价“救命药”
作为教授张成的学生，多年来，卢奎坚持不懈地跟踪、管理小吉的病情。
而小吉深知，唯有开展酶替代治疗才能真正抑制病情恶化，带来生的希望。但是，面对全自费的高昂治疗药费，小吉和妈妈一筹莫展。
所幸的是，今年初，中山市政府医保唯一指定的普惠型商业健康保险“博爱康”正式上线，加上第三方慈善机构大力支持，医药费用大幅下降，自付比例不到10% 。即便每个月治疗2次，一年治疗24次，自付总费用控制在10万元以内。
经反复斟酌，小吉一家找到了卢奎，正式申请使用“阿糖苷酶α” 。
“过去，我们从未注射过这类药物。为保障小吉的用药安全，神经内科联合、呼吸内科、骨科、康复科、营养科、药学部多学科协作，研讨患者康复方案。 ”卢奎说，一切准备就绪。
26日下午，小吉戴上无创呼吸机，平躺在中山市人民医院神经内科病床上。床旁，架上了监护仪， “阿糖苷酶α”的输液泵。

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“庞贝病”患者小吉在中山首次用上救命药。南方+卢子衡拍摄
细细测量小吉的体重，换算成药物量。小吉伸出了纤细的左手，神经内科医护团队在手腕处开始静脉输注。 “注射过程中全程避光， 1mg/kg/hr、3mg/kg/hr、5mg/kg/hr……注射速度逐步调整，整个注射过程持续大约3个多小时。 ”神经内科护士说。
“市人民医院给我启动了绿色通道，很快申购了治病的药。 ”小吉说， “很谢谢医生，也很希望这个药以后能纳入医保，更希望中山能建立罕见病专项，帮到更多病友。 ”
据悉，这是中山市对庞贝病进行的首次酶替代治疗，实现了全市对庞贝病这一罕见病治疗零的突破。
7月27日，小吉出院了，她鼓足了勇气，对采访人员说：“等病情缓解了，我要重新找份工作。 ”
【采写】南方日报采访人员曾艳春
【摄影、视频】卢子衡
【作者】曾艳春；卢子衡
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