fd北京协和医院刘昌伟：基因治疗在下肢缺血性疾病中的应用( 二 ) 北京协和医院|血管

国内的相关研究进展
在国内，相关领域的研究也开展的较早。我国自主研发的HGF裸质粒基因治疗药，也正在由北京协和医院牵头，全国17家研究单位的共同参与下，开展III期临床试验的患者招募工作。该研究目标人群为下肢动脉硬化闭塞症、糖尿病性下肢缺血以及血栓闭塞性脉管炎等严重下肢缺血性疾病患者，根据疾病阶段的不同，分为观察静息痛及溃疡的两项独立的试验。入选试验患者只需在1个月内接受3次肌肉注射治疗，无需住院，随访周期为半年。而根据此前公布在分子治疗（Molecular Therapy）期刊上的该研究药品II期临床试验研究结果，经治疗后静息痛完全消失的患者比例达到了54.17%，溃疡完全愈合的患者比例达到了66.67%，均显著优于安慰剂对照组。

文章插图
虽然目前研究中的新药还需通过大样本量的III期试验来进一步验证其有效性与安全性，但多个国家研究者们的不断尝试与努力，还是给予了那些缺乏有效治疗手段而饱受疾病折磨的患者们带来了新的希望，也期待在不久的将来，此类药品能在国内尽早问世，为临床带来更多更好的有效治疗手段。