关于甲状旁腺功能减退症
甲状旁腺功能减退症(HP)是一种罕见的内分泌疾病 , 其特征是PTH水平不足 , 导致血液中钙含量低和磷酸盐含量升高 。 从短期来看 , HP能带来包括虚弱、严重的肌肉痉挛(手足搐搦)、感觉异常如刺痛、烧灼感和麻木、记忆丧失、判断力受损和头痛等一系列症状 , 严重影响患者的生活质量;而从长远上看 , HP患者长期高尿钙可导致肾结石、肾钙化甚至肾功能不全 , 长期高血磷、高钙磷乘积导致的异位钙沉积可能影响大脑、血管、眼睛等组织器官 。
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美国、欧洲和日本的HP患者约计200 , 000人 , 大多数患者由术中甲状旁腺受损或意外摘除所致 。 其中 , 钙剂与活性维生素D在内的传统疗法仅能控制HP的症状 , 但要实现全身钙磷代谢的平衡调节并不容易 , 且由于PTH缺乏的问题没有解决 , 高血磷、高尿钙、骨转化异常以及由此带来的相关并发症风险依旧存在 , 严重影响患者的生活质量 。 目前尚无恢复生理激素水平的替代治疗 。
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【FDA已接受TransCon PTH用于成人甲状旁腺功能减退症的NDA,并进行优先审查】责任编辑:
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