“史无前例”!干细胞疗法展现功能性治愈糖尿病潜力
▎药明康德内容团队编辑
近期 , VertexPharmaceuticals宣布 , 其来源于干细胞的全分化胰岛细胞替代疗法 , 在1/2期临床试验的首例1型糖尿病患者(T1D)中获得积极数据 。 在接受单剂治疗后第90天时 , 患者恢复胰岛素生产 , 并且将每天胰岛素使用量减少91% 。 新闻稿指出 , 这是首次试验数据证实这一细胞疗法可显著恢复T1D患者的胰岛细胞功能 。
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T1D是由于免疫系统破坏胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞 , 导致胰岛素产生减少和高血糖 。 高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒 , 随着时间的推移 , 会引起并发症 , 如肾病/衰竭、眼疾、心脏病、中风、神经损伤 , 甚至死亡 。 由于胰岛素给药系统的局限性和复杂性 , 患者很难达到和维持血糖平衡 。 在接受胰岛素治疗的患者中 , 胰岛素用量过高会导致低血糖发作 。
VX-880是一种来源于同种异体干细胞的全分化胰岛细胞疗法 , 有可能通过恢复胰岛细胞功能 , 包括葡萄糖反应性胰岛素的产生 , 来恢复机体调节葡萄糖水平的能力 。 VX-880通过肝门静脉输注给药 , 需要与慢性免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥 。
试验给药的首例患者约40年前被诊断为T1D , 一直依赖外源性胰岛素治疗 。 在接受VX-880治疗前1年内 , 患者发生了5次重度、可能危及生命的低血糖发作 。
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图片来源:123RF
试验结果显示 , 在VX-880治疗后第90天 , 患者空腹C肽为280pmol/L , 反映了基础胰岛素生成的恢复 , 并在混合餐耐受性试验(MMTT)刺激后增加至峰值为560pmol/L , 表明VX-880恢复了患者的葡萄糖应答性胰岛素生成 。 同样在第90天 , 糖化血红蛋白(HbA1c)从基线时的8.6%改善至7.2% , 每日胰岛素用量从VX-880治疗前的34个单位/天 , 减少至第90天访视时的平均剂量2.9个单位/天 , 反映了每日外源性胰岛素用量减少了91% 。 试验具体数据如下所示:
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图片来源:参考资料[1]
【“史无前例”!干细胞疗法展现功能性治愈糖尿病潜力】“首例接受VX-880治疗患者的结果史无前例 。 真正引人注目的是 , 只用目标剂量的一半就获得了这些效果 。 ”Vertex细胞和基因疗法负责人BastianoSanna博士表示 , “虽然还处于早期 , 但这些结果支持了继续推进VX-880的临床研究 , 以及未来对封装的胰岛细胞的研究 , 这些细胞有可能在不需要免疫抑制的情况下使用 。 ”
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