砒霜|砒霜靶向精准治疗白血病药物|毒副作用|研究|临床|应用

羊城晚报讯采访人员张华，通讯员伍晓丹、韩羽柔、周丽娟报道：中国医学专家日前表示，通过创新剂型的高效递送，有望实现砒霜（三氧化二砷）现代化的新突破，让砒霜成为治疗白血病的靶向药物。
三氧化二砷其实是最古老的毒物之一，无臭无味，为白色霜状粉末，故称砒霜，食入或吸入后引发毒性反应。不过，砒霜也是一种药物。早在李时珍的《本草纲目》中就提到了其应用，当时主要用于治疗各种化脓性疾病和结核性疾病。南方医科大学珠江医院血液科主任李玉华介绍：“三氧化二砷是我国自主发明的、世界首创的治疗急性早幼粒细胞白血病的特效药物，在临床应用已有近50年的历史，是治疗急性早幼粒细胞白血病最常见的一线药物。 ”然而，三氧化二砷应用于治疗白血病时， “注射用在病人身上，很容易出现心脏、肾功能、肝功能的毒副作用” 。
经过11年的探索研究， 10月26日，南方医科大学珠江医院、中国科学院过程工程所生化工程国家重点实验室、北京大学等专家们的研究成果《以铁蛋白为基础的砷剂靶向递送剂型对多种类型白血病具有强效抗白血病治疗作用》发表于国际顶级杂志Nature子刊Nature Nanotechnology上。
【砒霜|砒霜靶向精准治疗白血病】在研究过程中，专家们惊喜地发现， CD71（转铁蛋白受体1）在多种类型的白血病细胞中均高表达，可作为白血病细胞通用靶点。而铁蛋白是CD71的天然配体，可被CD71识别，将三氧化二砷用铁蛋白“包裹”后，可以借助体内固有方式靶向递送药物，实现精准靶向消除白血病的目的。利用CD71配体铁蛋白作为药物载体的创新策略，显著提高三氧化二砷治疗白血病的疗效，提升药物靶向性、降低其毒副作用，同时还拓展了白血病的适用类型。接下来，专家们将着手做临床前的研究，包括安全性的实验、药代动力学实验、工艺优化等，推动三氧化二砷治疗白血病走向临床，并且最终实现临床转化和应用，开发安全高效的抗白血病的现代中药。