三、拓展阅读：又一天价药将进入中国！罕见病困局如何破？近日，国家药监局药品审评中心的信息显示，诺华药业在中国递交的“OAV101注射液（Zolgensma）”的临床实验获得受理。OAV101注射液是目前全世界唯一一个被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法。这也是一种非常罕见的疾病，在幼儿期的发病率为每10万人中1至2人。
正是因为疾病罕见，治疗效果不理想，新药的问世，也注定了它的天价定位。据FDA披露的消息，该药定位为212万美元（约1300万人民币），被称为“制药史上单价最贵”的药物。

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OAV101注射液并不是唯一的一款罕见病天价药。由于罕见病发病率较低，需求者少，新药研发困难重重，投入与失败率呈正比，导致药企研发大部分药企都不愿投入大量资源，相应的治疗药物种类少，价格高。
针对罕见病的困局，想要通过医保来全面支付是非常困难的，目前世界上被人们所认识到的罕见病上千种。这其中，不乏“无药可治”的罕见病，“健康中国”是一个宏伟的目标，但守护罕见病患者的健康又谈何容易？#健康科普大赛#
参考资料：
[1]《朗读者张定宇：人民英雄背后，看见百转千回的爱情》.央视综艺朗读者.2021-10-10
[2]《【健康】“渐冻症”是怎样一种疾病？如何做到早期识别？》.上海发布.2018-03-14
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