官方发文，剑指临床药物研发！这类“创新”将遭当头一棒( 二 ) 不以临床为导向的创新

从数据上看，我国First-in-clas的新药数量要远远低于FDA 。特别是批准新药的结构上，除了抗肿瘤、抗病毒和抗感染以及镇痛药的比例与FDA基本相同以外。在人群的划分，老人、儿童药物的创新研发仍然存在一定差距。
周思源坦言，实现药物创新的量质齐升，需要企业、药品监督管理部门的共同努力。药审中心的角色也因此要从仿制药的审评向药物创新审评转变。
企业要密切关注各领域的临床需求，如罕见病、儿童用药等，加强基础研究和机制研究，改善药物的安全性和治疗体验；同时转变思维，建立基于临床价值的药物发现、探索和试验研发路径，通过高标准、高质量、高效率的临研发为临床价值的评估提供全面、科学的证据。
「伪创新」药企获批或更难
利好真创新、CRO、CXO企业
几家欢喜，几家愁。
此次《指导原则》的出台，激起市场极大反响，在一定程度上「挤掉」了创新药的估值泡沫。
健康界梳理发现，《指导原则》共五大部分，除了背景介绍、总结与参考文献的展示外，着重明确了药企要在「确定研发立题」、「临床试验设计」上，要体现患者需求。
其中，从「确立研发立题」来看，不仅需要药企倾听患者声音，也需要加强机制研究、提高精准化治疗、关注患者治疗需求的变化、从而不断改善药物的安全性和治疗体验与便利性。
从「临床试验设计」来看，《指导原则》指出抗肿瘤药物在选择阳性药作为参照时，应关注该阳性药是否反映和代表了目标适应症患者最佳用药情况，而不应该为提高临床试验成功率和试验的成功率，选择安全性和/或有效性不确定，或已被更优的药物所替代的治疗手段。
当计划选择安慰剂或BSC（最佳支持治疗）作为对照药时，则应确保适应症在临床中确无标准治疗；如果有BSC时，应优选BSC作为对照，而非安慰剂。

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此外，《指导原则》中提出，「如果有BSC（最佳支持治疗）时，应优选BSC作为对照。」这无疑会增加药企临床试验成本，对新药研发中的临床试验设计与患者招募也提出更高要求。
对于《指导原则》的正式出台，有证券研究机构表示，这使得药企创新能力更强，致力于Mebetter和Firstinclass药研发的药企将受益，同时也无形中加大了药企新药研发难度；另一方面，头部CXO公司凭借技术平台与申报经验优势，有望在此条件下，增加订单数量。
也就是说，那些拥有资金优势的创新药企、拥有丰富临床试验设计经验及充足临床资源的头部CRO将获益。
在中国，自2000年至2004年期间，随着药明康德、睿智化学、泰格医药等本土企业相继成立后， CRO才逐渐兴起。这个比欧美起步晚了十余年的行业，如今已经发展为「黄金赛道」。
与今年第三季度制药公司艰难度日相比。《指导原则》的出台，或将使CRO行业继续奏乐、继续舞。
来源｜健康界
【官方发文，剑指临床药物研发！这类“创新”将遭当头一棒】作者｜罗春昊