药品|亚盛医药慢性髓细胞白血病新药获欧盟委员会孤儿药资格认定欧盟委员会|细胞|资格|药物|医

新京报讯（采访人员张秀兰）11月22日晚间，港股上市公司亚盛医药发布公告，欧盟委员会(EC)日前授予其1类新药奥雷巴替尼(HQP1351)孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓细胞白血病(CML) 。这也是该在研药物继获美国食品和药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定后的第二项孤儿药认证。
CML是一种罕见的恶性血液疾病，在欧盟27国的年发病率为2.43/10000。随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的上市， CML的治疗方式得以革新。尽管第一代和第二代药物BCR-ABL TKI对CML的治疗具有显著的临床效益，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。 BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。
HQP1351是亚盛医药原创1类新药，是新型的第三代BCR-ABL TKI ，用于治疗对一代、二代TKI耐药的CML ，特别是对T315I突变的CML患者在临床试验中显现良好的疗效。在国内，该药的新药上市申请(NDA)已在审批过程中，用于治疗伴有T315I突变的CML慢性期(CML-CP)及加速期(CML-AP)患者，有望成为中国首个、全球第二个获批上市的第三代BCR-ABL TKI 。 HQP1351还被国家药监局药品审评中心(CDE)纳入突破性治疗品种。在美国，该品种已获得美国FDA授予的孤儿药资格和审评快速通道资格。
孤儿药又被称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在欧盟，只有用于治疗在欧盟发病率低于5/10000、危及生命或严重影响生存质量、且治疗领域存在巨大未被满足需求的罕见疾病的药物，才能在欧盟被授予孤儿药资格认定。为鼓励罕见病药品的研发，欧盟提供了一系列激励措施，亚盛医药也表示，该药获此项孤儿药认定，将有助于该药在欧盟的后续研发和商业化开展等方面享受政策支持，包括临床研究计划援助、相关费用减免、在批准上市后可享有10年市场独占权。
【药品|亚盛医药慢性髓细胞白血病新药获欧盟委员会孤儿药资格认定】校对陈荻雁