肾脏|FIC：福泰制药小分子APOL1抑制剂2期临床结果积极事件|制药|蛋白尿|结果|疾病

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12月1日，福泰制药（Vertex）宣布，旗下小分子APOL1抑制剂VX-147治疗APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）患者2期概念验证（POC）临床结果积极，基于该结果，福泰制药计划2022年第一季度开展VX-147治疗 APOL1介导的肾脏疾病（包括FSGS）关键临床试验。

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【肾脏|FIC：福泰制药小分子APOL1抑制剂2期临床结果积极】VX-147是首个针对载脂蛋白L1(APOL1)介导的肾脏疾病根本原因的研究性治疗药物。 APOL1的剪接变体具有胞内膜定位结构域，并且该变体不在细胞外释放，会在整个肾脏的血管壁中表达，并对肾细胞、足细胞产生毒性，导致蛋白尿和迅速进展的肾脏疾病。在美国和欧洲，超过100000人患有G1和/或G2两种APOL1基因突变和蛋白尿性肾病。遗传性APOL1基因两种突变的患者病程比没有APOL1基因变体的患者更具侵略性。

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该开放标签、单臂2期临床试验共计纳入16名G1/G1、G1/G2或G2/G2基因型APOL1突变的成人患者，根据预先规定的统计分析计划，三名不符合治疗要求的患者未纳入主要疗效分析。 13名可评估患者在标准护理的基础上接受VX-147治疗，治疗13周后，相对于基线，蛋白尿的平均变化率为-47.6%（95%CI:-60.0% ， -31.3%），具有统计学意义和临床意义。

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治疗早期即观察到蛋白尿减少，并且这一现象在整个13周治疗期间持续。无论是基线蛋白尿还是背景治疗，结果均一致。

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未发生因不良事件（AE）而中断治疗的病例，也没有被判定与研究药物有关的严重不良事件。所有不良事件的严重程度均为轻度或中度。最常见的不良事件（发生率>15%）是头痛、背痛和恶心。
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