治疗|感谢医保！70万天价孤儿药诺西那生钠，灵魂砍价后直降至10万天价|诺西那生|医保|脊髓|药物

【治疗|感谢医保！70万天价孤儿药诺西那生钠，灵魂砍价后直降至10万】还记得2019年12月的一则新闻，让诺西那生纳这个药被国人所了解，但人们对它印象最深的却是它的天价，一支诺西那生纳注射液在我国的售价近70万元。作为全球首个也是目前唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，在登陆我国后却因天价挡住了许多SMA患儿救治的道路。经过了近2年的努力，如今这一障碍已经被国家医保局扫清了。
今天（12月3日），国家医保局正式发布，诺西那生纳注射液被正式纳入医保，从2022年1月1日起执行。专家估计，纳入医保后将为患儿家属使用该药极大地减轻了经济负担，每年自费的费用可能会降至10万元以内。今天，我们就来聊聊为何诺西那生纳会需要如此高昂的价格吧。

文章图片

脊髓性肌萎缩症（SMA）是什么病？
要了解诺西那生纳，我们首先要介绍一下脊髓性肌痿缩症（SMA）这个疾病。 SMA是由于脊髓前角及延髓运动神经元变性，导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病，是一种由多种基因突变引起的疾病。
该病在欧美人群新生儿中发病率约1/10000 ，我国虽然没有确切的发病率数据，但携带该病基因的携带者约1/42 。该病由重到轻分为4型，通常在婴幼儿即开始发病，主要表现为肌无力，从四肢对称性无力逐渐发展到无法站立、吞咽困难和呼吸无力，多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭。虽然该病在全球范围是一种罕见病，但由于我国有一定数量的基因携带者，所以估计我国有二万到三万SMA患儿。

文章图片

神奇的诺西那生纳
在诺西那生纳诞生之前， SMA没有任何药物可治，该药是一种反义寡核苷酸（ASO），用于治疗因染色体5q基因突变导致SMN蛋白缺失而引起的脊髓性肌萎缩症（SMA），是目前全球首个也是目前唯一一个治疗SMA的药物。 SMA患儿使用该药第一年需要注射6针，之后每年注射3针，所以近70万/针的价格试问有多少中国家庭能够负担得起？

文章图片

为何诺西那生纳针会这么贵？
这其实不能完全说企业黑心，也是由市场决定的，由于SMA是罕见病，市场规模小，因此业界对于治疗这些罕见病的药物又称为“孤儿药” 。对于“孤儿药” ，是不会有太多企业愿意研发的，因为先不论研发是否可以成功，即使成功了，能够用上的患者也是少之又少，何况还要冒着研发失败，巨额投资打水漂的风险？而诺西那生纳则是其中为数不多的佼佼者，我们有句古话“物以稀为贵” ，所以它的价格也足以惊掉我们的眼球。
该药纳入我国医保目录，意味着SMA患儿使用该药部分可以由医保报销，更多的人用得起该药了，大大减轻了我国SMA患儿家庭的经济负担，也避免了因病致贫的窘境，这无疑是我国广大SMA患儿的福音，难怪有患儿家属在听到这则消息时会喜极而泣。
参考文献：
[1]《脊髓性萎缩症多学科管理专家共识》
（文中部分图片来源网络，版权归原作者所有，在此对图片作者表示感谢，如您发现有任何侵犯您版权的情况，请联系我，我将删除。）