多个临床案例证实:干细胞让1型糖尿病患者摆脱病痛的烦恼目前

目前，糖尿病已成为危害世界健康的三大疾病之一,也是导致死亡的最重要的原因之一，该疾病影响着全球超4亿人口，并且患病率逐年上升，全球增长率为51% ，而现有的4.63亿糖尿病患者，按照增长趋势到2045年全球将有7亿糖尿病患者。而中国患有糖尿病的人数位居世界第一，约1.2亿人。
糖尿病目前分为1型糖尿病、2型糖尿病、特殊类型糖尿病和妊娠期糖尿病。 1型糖尿病(type1diabetesmellitus ， T1DM)也被称作胰岛素依赖型糖尿病，在糖尿病总数中占有比例不多，但是儿童和青少年高发的慢性疾病，这极大的影响了青少年的生活质量。 T1DM是由多因素诱发的器官特异性的免疫性疾病， T1DM主要因为胰岛β细胞的进行性被破坏，最终导致胰岛素分泌减少和调节障碍。 T1DM患者往往在诊断时已有70%～90%的胰岛β细胞被破坏，需要终生给予外源性胰岛素替代治疗。目前胰岛素的给药途径和血糖监测的进步在对糖代谢的控制方面取得很大的成功，显著改善了患者的生存时间和生活质量，但是日常的胰岛素治疗并不代表疾病的治愈，治疗相关的低血糖发作及疾病本身严重的并发症像视网膜病变、肾病、神经病变等常常会影响患者的生活质量并危及生命。因此，保护残存的胰岛功能，甚至部分恢复胰岛功能，延缓并发症的发生、发展成为其治疗的重要研究方向。而对干细胞治疗的研究无疑为T1DM患者的治疗带来了新的希望。

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近日，值得全世界T1DM患者关注的一件事是：福泰制药公司(VertexPharmaceuticalsIncorporated)宣布， VX-880在1/2期临床试验的首例患者第90天试验数据积极。
VX-880(STx-02)是一款研究型同种异体干细胞衍生胰岛细胞疗法，通过这种细胞疗法来治疗T1DM ，并且实现胰岛细胞功能的稳健恢复。

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根据Vertex研究，患者接受了标准免疫抑制剂方案，也就是通过肝门静脉输注VX-880目标剂量的一半。在患者接受VX-880治疗后的90天通过不同时间间隔测量空腹C肽、HbA1c和7天平均每日胰岛素剂量。
通过研究发现，在接受VX-880治疗前，空腹和刺激C肽水平检测不到，表明没有内源性胰岛素产生。在接受VX-880治疗后第90天，空腹肽为280pmol/L ，这表明VX-880恢复了葡萄糖反应性胰岛素产量。而HbA1c从治疗前的8.6%降低到7.2% ，每日胰岛素剂量从VX-880治疗前的每天34个单位减少到平均每天2.9个单位。患者在第90天就诊时发现，每日外源性胰岛素的使用量在之前使用的基础上减少了91% 。由此可见， VX-880在恢复胰岛细胞功能上起到了很大的帮助作用。
我国也有医院进行了干细胞治疗T1MD的研究，研究结果也是非常鼓舞人心的。以下干细胞类型均为间充质干细胞(MSCs)

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临床案例1：
患者女性， 23岁， 2010年入院时胰岛素用量0.13U·kg－1·d－1,体重指数23.51kg/m2 。糖化血红蛋白(HbA1C9.3%),平均血糖波动幅度(meanamplitudeofglycemicexcursions,MAGE)3.9,空腹C肽1.78ng/ml,0.5hC肽2.53ng/ml,1hC肽3.46ng/ml,2hC肽3.58ng/ml,C肽曲线下面积6.10ng·ml－1·h,胰岛相关自身抗体GAD、IAA、ICA、尿微量白蛋白、尿酮体均为阴性。
入院后给予胰岛素皮下注射降糖治疗及MSCs静脉输注，细胞数4×105/kg,之后皮下注射胰岛素用量逐渐减少，至干细胞治疗后3个月停用胰岛素。 2012年顺利妊娠、分娩1名健康女婴，妊娠期间及分娩前后血糖平稳，未应用胰岛素治疗。 2014年血糖再次升高，开始小剂量胰岛素治疗。干细胞治疗后4.5年复查见，患者胰岛素用量0.16U·kg－1·d－1HbA1C5.7%,MAGE4.1,空腹C肽1.75ng/ml,0.5hC肽2.47ng/ml,1hC肽3.39ng/ml,2hC肽3.57ng/ml,C肽曲线下面积6.00ng·ml－1·h 。无糖尿病并发症出现。