罕见病|医保局谈"灵魂砍价":为挤出水分 并非无底线杀价

近期国家医保药品目录谈判连上热搜,“灵魂砍价”的背后为何企业愿意让步?高价用药的纳入会否对医保基金管理带来过重的负担?
最近一段2011年国家医保药品目录谈判现场的视频引发热议,国家队的灵魂砍价连上三个热搜,首次报价每只5万多元的诺西那生钠注射液,经过前后八轮谈判直接砍到地板价3.3万元。作为一款罕见病用药,诺西那生钠是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的药物,这种罕见病在我国新生儿患者每年新增1200人,存量患者大约3万人,其中只有部分轻症患者能存活到成年。由于发病率低、市场小、病因复杂,药企研发成本高等因素,诺西那生钠在上市之初每支价格高达70万元。

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山东青岛患儿母亲说:“年需要打6折,到第二年降到55万一年,我们就又等了半年,等到就是可以报30万情况下,我们自己可以投25万的时候,然后我们才选择了给他打了这个针。”
去年起国家医保局就开始争取将诺西那生钠纳入医保目录,但由于医保局和药企的价格预期相差悬殊,该药未能成功进入医保,但在多方共付机制下,患者每年药费上架到约55万元。此外在地方政府对罕见病政策的进一步支持下,有些地区家庭支付的实际费用约在几万元。
儿科医院神经内科学带头人、中华医学会儿科学分会罕见病学组组长王艺介绍:“多方支付的一个综合保障机制,很多省市都有不同的的政策和一些保障措施。”
像这款天价药进医保的努力在今年终于落地,这场灵魂砍价让人破防背后也有声音提出质疑,如此大刀阔斧砍价是否会影响药企,降低其创新研发的动力?专家解释,国家医保局砍的是可挤的虚高“水分”,而非无底线杀价。

罕见病|医保局谈"灵魂砍价":为挤出水分 并非无底线杀价
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复旦大学医学管理研究所所长高解春说:“过去每一个医院都是散在的,销售的成本、宣传的成本、市场的成本都很高,现在有国家医保局统一采购,就整个中国医药市场我都给你了,那么这是一个很大的力量。”
此外,砍价的背后是医保谈判团前期开展的大量工作,筛选药品及企业收集药品成本、行业信息、对方提出的要求等等,随后反复论证、评审、测算,以此来确保谈判价格的科学、规范、公平、公正,最后的目的是患者与企业的双赢。
复旦大学医学管理研究所所长高解春说:“有一定的底线,过低的话会导致尽管中标,但是制造商由于没有利润,甚至是亏本,最后就会不生产。”
谈判企业代表魏企强说:“(谈判机制)为原创新药上市后,早日进入医保惠及患者提供了公平、公开、公正的高效的方式。对于药企的市场化、持续创新提供了重要动力。”
医保具有普惠性、基础性、托底性、保基本是目录调整的前提。那么高价值的罕见病药纳入医保,会让医保基金不堪重负吗?

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复旦大学医学管理研究所所长高解春解释说:“如果是肝移植、肾移植、心脏移植、要纳入医保,如果这些都纳入医保,会有保大保小的矛盾的冲突,像罕见病这样数量比较小,我认为不会有很大的影响。”
在这样的前提下,此次诺西那生钠注射液被正式纳入医保,这是医保部门根据基金实际情况量力而行,同时在有余力的情况下尽力而为的生动写照。
儿科医院神经内科学带头人、中华医学会儿科学分会罕见病学组组长王艺表示:“病有所医、医有所药、药有所保,应该说为我们临床医生也提供了一个非常好的武器。”