治疗|美媒总结2021年十大健康医学突破十字韧带撕裂|公司|疾病|细胞

参考消息网12月12日报道美国《大众科学》月刊网站12月1日发表题为《2021年十大健康医学突破》的文章，作者为克莱尔·马尔达雷利和丽贝卡·索恩，全文摘编如下：
在近代史上，世界从未如此专注于科学过程中最平凡的阶段。但在过去两年里，科学领域迈出的每一步——从实验室研究到了解新冠病毒的演变，到研发出新冠疫苗，再到临床试验和药品审批——都意味着一件事：希望。这正是这份年度最佳健康创新名单所要强调的。除了为抗击我们这个时代最致命流行病而研发的两种新疫苗之外，世界上还出现了首款获准治疗罕见早衰症的药物，一种新的胰岛素配方以及一种研制了几十年的疟疾疫苗。
1.年度创新：两种新冠肺炎疫苗
由莫德纳公司和美国国家过敏与传染病研究所研制生产的疫苗Spikevax和辉瑞制药有限公司和拜恩泰科公司研制生产的疫苗Comirnaty ，在预防新冠肺炎方面非常有效。这两种新冠疫苗于2021年获准紧急使用。
截至2021年11月，至少有28种有前景的疫苗已在人类身上进行了试验， 15种已获准在世界各地紧急使用。但有两种疫苗脱颖而出，赢得我们的最高奖项：辉瑞制药有限公司与总部设在德国的生物技术公司拜恩泰科公司合作研发的Comirnaty ，以及位于美国马萨诸塞州剑桥的莫德纳公司在美国国家过敏与传染病研究所帮助下研发的Spikevax 。
2.治疗罕见致命疾病的新药Zokinvy
艾格生物制药公司研制生产的Zokinvy是首个获得美国食品和药物管理局批准的治疗早年衰老症候群的药物。早年衰老症候群是导致早衰的罕见疾病。
被诊断为早年衰老症候群的患者很少活到15岁以上，直到现在，治疗方法只能针对其症状和并发症。当一种基因突变改变了携带者细胞核中蛋白质的形状时，就会产生这种疾病。被称为早衰蛋白的有缺陷蛋白质会导致细胞过早死亡。 Zokinvy可以阻止有缺陷的早衰蛋白积累，从而将其可能造成的损害降至最低。这种新药除了能使患者寿命延长好几年，还能减少与这种罕见疾病有关的心脏和骨骼问题症状。
3.基因疗法取得重大进展：英特利亚制药公司和再生元制药公司共同推出的NTLA-2001
研究人员将CRISPR基因编辑工具直接注入人体，首次成功治疗了一种遗传性肝病。
自2012年以来，研究人员一直在微调可以轻松编辑人体基因组的基因编辑工具CRISPR ，以治疗脱氧核糖核酸突变引发的疾病。但直到今年，这种方法——包括给患者注射调整好的干细胞——只用于治疗血液中出现突变的疾病。 2021年8月，研究人员公布了一项临床试验结果。在这项试验中，医生试图解决一种会导致罕见肝脏疾病的基因缺陷。
这些基因编辑技术被装在一个名为脂质纳米粒的微小团中，进入肝脏，在那里着手修正有缺陷的细胞。这种疗法仍处于临床试验第一阶段，要想进入市场还有很长的路要走。但如果获得成功，它可能为治愈各种遗传疾病铺平道路。
4.对埃博拉的致命一击：再生元制药公司的埃博拉治疗药物Inmazeb
美国食品和药物管理局今年批准了一系列单克隆抗体治疗方法，包括再生元公司的Inmazeb 。
5.首个新冠肺炎家庭检测方法：埃卢姆公司的新冠肺炎家用检测方法
疫苗可以大大降低感染和传播新冠病毒的风险，但并非十全十美。即使在疫苗接种率很高的社区，突破性病例也会继续出现。这就是检测的用武之地。埃卢姆公司家用新冠肺炎检测方法是获得美国食品和药物管理局授权的首个此类检测方法，它让消费者可以在无需就医的情况下查看自己是否感染新冠肺炎。一个应用程序会指导你进行检测。埃卢姆公司报告说，该方法可以检测出95%的阳性和97%的阴性。