靶向治疗|国内首个自主研发的三代BCR-ABL靶向治疗药物获批上市中国慢性髓细胞白血病诊疗进入精准化新时代治疗|翰森制药|阿美乐|豪森药

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张龑莉教授
□大河报·豫视频采访人员魏浩
慢性髓细胞白血病（也称为慢粒），被称为最“幸运”的白血病，自2001年第一代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI）——伊马替尼问世，并随着现代医学的不断发展，慢粒已经从“不治之症”转变为可治可控的“慢病”。
但好运没有一直眷顾慢粒，因为遇见了新的挑战——耐药。近期，我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药奥雷巴替尼在我国获批上市，慢粒白血病的耐药问题再次进入公众视野。
如今的慢粒白血病诊疗技术进展如何？哪些病人可以优先通过创新药获益？慢粒病人在治疗中需要注意什么？近日，大河报·豫视频采访人员就这些问题，采访了河南省肿瘤医院血液科主任医师张龑莉教授。
张龑莉教授受访时表示：“慢粒病人的10年生存率已从之前的不到50%提高到了90%左右，但仍有部分病人会因激酶突变出现耐药。大约15%的慢粒病人，对一代TKI和二代TKI均耐药，从而导致疾病进展快，预后差。”
26岁女孩不幸患上白血病，耐药后一度“无药可用”
26岁的女孩欢欢（化名），大学毕业后找了一份不错的工作，但两年前开始出现乏力、犯困、贫血等症状，到医院检查后得了一种叫“慢粒”的白血病。虽然知道慢粒并非不治之症，但欢欢经过一段时间治疗后，却没像其他病友一样回归正常生活。
后来发现是因为“耐药”了。“像欢欢这样的病人，用一代、二代药均效果不好，就要尝试三代药。临床上急需一种安全性和疗效俱佳的药物。入组三代药临床试验的欢欢，效果不错，现在回归了正常生活。”张龑莉教授介绍道，“国内多家大型肿瘤医学中心参与了新药的临床试验。我们有19名病人入组，期间病人的药品和检查免费，更重要的是，这期间一直有专家科学管理病人。”
据了解，该款临床试验的三代TKI药物奥雷巴替尼是国家“重大新药创制”专项支持品种，此外，还是我国首个获批伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病适应证的药品。目前，该药物已经正式上市了，相信它能帮助更多慢粒病人延续生命的精彩！
专家提醒：“试药”方式不可取，基因检测才是慢粒诊疗“金标准”
国内外权威指南均建议慢粒病人在经过一代/二代TKI治疗后警告或疾病进展时，应进行突变检测。张龑莉教授说，“基因检测在肿瘤尤其是白血病的治疗过程中，说‘金标准’也不为过。”
专家提醒，规范地进行定期检测也非常重要，当患者在治疗过程中未达到最佳反应或出现疾病进展时，需要尽快检测激酶突变情况，有助于及时更改治疗方案，减少治疗时的风险。
视病人为自己，“河南慢粒军团”叫响中国
在张龑莉教授看来，除了规范用药、规范治疗、规范检测等医学手段，患者的群体互助，也是帮助他们康复的有效方式。张龑莉教授强调，“要‘视病人为自己’，换位思考。治疗就是要用心，要有爱心、耐心还有恒心。我们不只是要关注疾病，还要关注病人的心理健康。我的所有病人都有我的微信，微信好友将近七千人，他们随时联系我。”
【 靶向治疗|国内首个自主研发的三代BCR-ABL靶向治疗药物获批上市中国慢性髓细胞白血病诊疗进入精准化新时代】“我始终认为，不管是病人、医生，还是家属，都是和疾病作斗争的人，只不过分工不同。咱们都是战士，所以就叫军团！”2013年，在张龑莉教授的积极倡导下，慢粒患者互助组织——“河南慢粒军团”成立，已经从最初的八个人扩展到近三千人，影响力也从省内拓展至周边省份，成为一支全国知名的康复互助组织。多年来，张龑莉教授为数不清的慢粒患者点燃了开创新生的希望之光。随着三代靶向药的上市以及不断提升的中国医药创新实力，相信未来慢粒患者的生活也会越来越好。

靶向治疗|国内首个自主研发的三代BCR-ABL靶向治疗药物获批上市 中国慢性髓细胞白血病诊疗进入精准化新时代

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