2023年有望获批的十大潜在重磅疗法

▎药明康德内容团队编辑
时光如白驹过隙，一转眼我们已迈入了新的一年。在2022年，美国FDA批准了37款创新药，我们在此前发布的《
2022年美国FDA批准新药深度盘点
》中对其中10款完成“从零到一”突破的新药进行了解析。
回顾过去，而后需要展望未来。那么新的一年，生物医药产业可能会有哪些重磅进展？日前， Evaluate发布了一份报告，对2023年的产业发展做了预测。报告指出，有10款创新疗法可能在2023年获批，并在未来有望成为重磅疗法。

文章图片
Lecanemab（卫材/渤健）
在2022年年底召开的阿尔茨海默病临床试验大会上，多家公司公布了靶向淀粉样蛋白抗体疗法的最新临床试验结果。其中，卫材和渤健联合开发的靶向淀粉样蛋白的抗体lecanemab在
3期临床试验
中将评估患者认知和日常功能水平的CDR-SB评分增加速度降低27% ，并在18个月里将淀粉样蛋白沉积水平降低约70% 。这一结果代表着靶向淀粉样蛋白的阿尔茨海默病疗法在3期临床试验中的重要突破。 2022年5月，这两家公司向美国FDA
递交了这款疗法的生物制品许可申请（BLA）
【2023年有望获批的十大潜在重磅疗法】。 2022年7月，美国FDA授予了该在研疗法以
优先审评资格
， PDUFA日期为2023年1月6日。
SRP-9001（Sarepta/罗氏）
SRP-9001是SareptaTherapeutics和罗氏共同开发的针对杜氏肌营养不良症（DMD）的“基因递送”疗法，旨在将目的基因运输到肌肉组织以产生抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的主要成分。在2022年的国际神经肌肉疾病大会上，这两家公司共同发布了SRP-9001的
多项研究结果
，这些结果证实该疗法对DMD患者有着持续的疗效。同年11月， FDA接受了Sarepta公司向美国FDA递交的该疗法的BLA申请，并授予
优先审评资格
。新闻稿指出，若获批， SRP-9001将成为首个治疗DMD的基因疗法。 FDA预计于2023年5月29日前公布审评结果。
Pegcetacoplan（Apellis）
Pegcetacoplan是ApellisPharmaceuticals公司开发的一种玻璃体内注射的靶向补体C3的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法，可用以治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。
在3期临床试验中
，试验24个月时的数据显示，此药品用于治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（geographicatrophy）的疗效随着时间而增加。 2022年7月，该疗法获得了FDA授予的
优先审评资格
。 FDA预计于2023年2月26日前，对该疗法的新药申请（NDA）完成审查。

文章图片
图片来源：123RF
Donanemab（礼来）
Donanemab是一款靶向β淀粉样蛋白的单克隆抗体。同样在2022年年底召开的阿尔茨海默病临床试验大会上，礼来公布了donanemab在
一项3期临床试验
中的积极数据。在治疗6个月后，与基线相比， donanemab将早期阿尔茨海默病患者大脑中的淀粉样蛋白斑块水平降低65.2% ，而活性对照组这一数值为17.0% 。这一数据显示donanemab能够在治疗早期阶段迅速有效地改变阿尔茨海默病的生物学。此前公布的
2期临床结果
显示，该疗法能够缓解早期阿尔茨海默病患者的认知和日常生活能力的衰退速度。 2022年8月， donanemab获得了美国FDA授予的优先审评资格， FDA将使用加速批准通道对其BLA进行审评。