2023年第一季度值得期待的11个临床疗法 _健康小知识

▎药明康德内容团队编辑
今日，行业媒体STAT发布了一份报告，整理出在今年第1季度有望获得临床试验结果或达成监管进展的重要事件，其中包含11项遍布不同领域的创新疗法，这些事件可能影响新的一年生物医药产业的走向，值得我们一同关注。
KarXT（KarunaTherapeutics）
KarXT是由KarunaTherapeutics研发用于治疗成人精神分裂症（schizophrenia）的创新药物。是一在研、口服、有潜力成为第一款非靶向多巴胺能与5-羟色胺能路径，并具双重机制的新式药物。 KarXT由xanomeline和trospiumchloride两种有效成分构成，旨在激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体的同时，减少对外周毒蕈碱型乙酰胆碱受体的作用。在去年8月，
Karuna公布
KarXT在EMERGENT-2临床3期试验达成主要终点。 Karuna预计在今年第1季度公布KarXT的第二项3期临床试验结果。 Karuna计划向美国FDA于2023年中递交新药申请（NDA）。倘若获批，它可能成为50年来首个治疗精神分裂症的新种类药物。

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Tovorafenib（DayOnePharmaceuticals）
Tovorafenib是一款高度特异性泛RAF激酶抑制剂，它能够抑制携带BRAF融合或BRAFV600突变的肿瘤的生长，并且具有大脑渗透性。 Tovorafenib获得美国FDA授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病资格，用于治疗携带激活性RAF变异的在治疗儿科低级别胶质瘤（pLGG）。去年6月， tovorafenib在治疗pLGG患者的
关键性2期临床试验
中获得积极结果。在头22名可以评估的患者中， tovorafenib达到64%的总缓解率（ORR）。此项FIREFLY-1关键临床2期试验包含所有参与者的最终结果，将于今年第1季度公布。
Nexletol（EsperionTherapeutics）
Nexlizet（bempedoicacid/ezetimibe）是一款非他汀类降胆固醇口服复方疗法，为一“first-in-class”的ATP柠檬酸裂解酶（ACL）抑制剂，能降低胆固醇的生物合成，从而降低LDL-C水平。此疗法于2020年
获得FDA批准上市
，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者。去年12月， Esperion宣布Nexlizet在一项3期临床试验中达成主要终点，可显著降低患者产生严重不良心血管疾病风险，完整的试验结果预计于今年3月举行的美国心脏病学会（ACC）会议中公布。
Elahere（ImmunoGen）
Elahere（mirvetuximabsoravtansine）为一“first-in-class”靶向叶酸受体α（FRα）的抗体偶联药物（ADC）。 Elahere在去年11月
获FDA加速批准上市
，作为单药疗法，治疗FRα高表达、对含铂疗法耐药的经治晚期卵巢癌患者。此次获批是基于关键性3期临床试验SORAYA的结果，数据显示，试验达到主要终点，经研究者评估确认的客观缓解率（ORR）为31.7%（95%CI：22.9% ， 41.6%），包括5例完全缓解（CR），与既往治疗线数或既往PARP抑制剂（PARPi）治疗无关。 Elahere获得最终上市批准所需的验证性试验结果预计于今年第1季度公布。 2020年10月，华东医药以超3亿美元获得了该药在大中华区的独家开发和商业化权益。

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Vyvgart（Argenx）
Vyvgart（efgartigimod）是一款靶向Fc受体（FcRn）的“first-in-class”疗法。此疗法在2021年12月获批用于治疗全身性重症肌无力（gMG），成为首个FDA批准的FcRn阻断剂。 Vyvgart可减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。 FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。 Vyvgart用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）试验的顶线结果预计于今年公布。