脊髓性|新医保目录正式实施 湖南SMA患儿家庭预约诊疗

华声在线1月4日讯(通讯员 姚家琦 徐丽 采访人员 邓桂明)“感谢国家的好政策,我的孩子有希望了!”1月4日上午,来自湖南省新化县的何女士带着两岁半患有脊髓性肌萎缩症(简称SMA)女儿纤纤(化名)赶到湖南省儿童医院预付诊疗。随着今年1月1日国家新版医保目录的正式实施,原来70万一针的“天价”治疗药下降至约3.3万元,给了何女士一家新的希望,纤纤也将成为该院首批接受注射治疗的孩子之一。
脊髓性|新医保目录正式实施 湖南SMA患儿家庭预约诊疗】 “孩子七八个月时还不会爬,当时以为只是比别人慢一点,后面到了一岁多还是不会,带到医院检查才发现是这个病,我们全家都懵了,不知道为什么这种事情会发生在我们身上。”何女士的眼睛泛起了泪光。女儿纤纤刚满两岁半,在一岁七个月时确诊为脊髓性肌肉萎缩症二型。因为药价高昂,确诊后也一直无力为女儿进行治疗。“孩子常说妈妈我想走路,我想上幼儿园。可是以前我想都不敢想,听说降价真的很激动,就是觉得有救了!有希望了!”
去年12月初,国家医保局公布74种新药进医保,我国首个获批治疗脊髓性肌肉萎缩症的进口药——诺西那生钠注射液遭遇“灵魂砍价”,最终以3.3万元每针的“地板价”进入新版医保药品目录。1月4日上午,像纤纤一样患有脊髓性肌肉萎缩症的9个患儿,来到湖南省儿童医院预约诊疗,他们也将成为该院在此种药品纳入医保后的首批接受注射的患者。
湖南省儿童医院神经内科副主任、副主任医师吴丽文介绍,脊髓性肌萎缩症又称SMA,是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病,根据患者起病年龄和临床病程,将SMA由重到轻分为4型。随着病情的进展,肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常,其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。
近几年来,随着新治疗药物的研发和治疗水平的提升,更多患者可以获得更长的生存期。
吴丽文表示,纤纤目前可以独坐,但是不能走路,还没有出现运动功能的倒退,整体情况还比较好。针对这一类型的患者,在接受诺西那生钠注射液的注射治疗后,希望孩子能够站起来,到慢慢地可以行走。
由于罕见病患病人少,市场需求有限,因此,罕见病药物也被形象地称为“孤儿药”。此外,即使罕见病有药可医,一些罕见病药物的“天价”,也超出绝大部分人的支付能力,让患者望而却步,陷入无助的境地。补齐罕见病患者的用药短板,成为建设中国医保制度的一项重要内容,也是每年国家医保谈判中备受关注的热点。
“对这些孩子和家庭来说,是一个颠覆性的意义。”吴丽文说,患有脊髓性肌萎缩症的孩子,如果不用药治疗,生活质量会越来越差,到最后全身都不能动,包括进食都有困难。但是用药之后,一般只要不是并发症,寿命是不会有很大影响的。而且孩子已经丢失的运动功能,还可以慢慢去获得,所以这个治疗的价值是非常巨大的。