小威|当近70万元一针的药降到3万3 软宝宝们有救了( 二 ) iso15189医学实验室|iso15189|质量

经过2年多的治疗，小威已经完成了9次鞘注，目前运动能力已得到了明显的好转。吕俊兰拿出手机，点开小威爸爸发来的视频：3岁的小威已经可以坐在床上，抬起手臂玩玩具了。看着在视频里孩子甜甜的笑容，吕俊兰的脸上也露出欣慰的笑容。
阶段3天价下凡让每个生命都不被放弃有药可治无疑是一个令医患双方都欢欣鼓舞的消息。然而，超69万元一针的价格却让许多家长望而却步。“孩子有商业保险吗？”“每4个月一针，家里能维持得了吗？”“要不再等等？”每当有患儿家长来咨询用药时，吕俊兰总会进行详细的询问，提出中肯的建议。
有了救命药，不能让患儿眼睁睁地看着、等着。该怎么让“天价药”“下凡”，让更多的患儿得到切实的帮助和救治，成了吕俊兰心头的一件大事。
诺西那生钠在中国上市的当天，国内脊髓性肌萎缩症诊疗领域也迎来了里程碑事件——2019年4月28日，中国SMA诊治中心联盟成立，包括北京儿童医院、北京协和医院等在内的全国25家医院成为联盟的首批成员单位。
建立协作机制、实施规范诊疗、保障药品供应、开展病例登记、加强临床研究……这些都是联盟成立之后的重点工作。来自全国各地的专家每个月都会就诊疗上的新问题、科研上的新进展进行线上、线下的研讨，推动药品降价的问题，就是专家们讨论的重点。
“诺西那生钠开打第一年，儿童医院治疗了20名患儿，而第二年只治疗了6名患儿。尽管一部分患儿已经开始接受治疗，但药价如此之高，患儿的家庭是否能坚持，这是未知数。如果因承受巨大经济压力而中途断药，对于患儿家庭来说，无异于雪上加霜。”吕俊兰不断地呼吁。两年多来，“降价”的意见被如实转达给了相关负责部门。
“每一个小生命都不应该被放弃。”经过国家医保局与企业代表的两轮9次谈判，近70万元一针的诺西那生钠注射液，最终降到33180元。去年12月3日，国家医保局公布的2021年国家医保药品目录调整结果中，诺西那生钠赫然在列。进入医保后，诺西那生钠每针的自付费用降到1万元左右。患者首年自付费用在4万元左右，从第二年开始，每年只需自付约2万元。
“这样的力度，这样的幅度，让我都难以想象。”谈到诺西那生钠的降价，吕俊兰仍然十分兴奋。因为这离不开全国领域内专家坚持不懈的疾呼。
1月1日，新医保目录实施首日。9时，患儿小希在儿童医院的神内一病房完成了第8次诺西那生钠鞘注。随着5毫升注射液缓缓注入体内，诺西那生钠纳入医保后在儿童医院的首次鞘注成功。
就在这一天，曾经不能独坐、不能站立的小希，拉着吕俊兰的手，踉踉跄跄迈出了人生的第一步。小希的妈妈激动得潸然泪下，“2022年是脊髓性肌萎缩症患儿的福气之年，我们一定会越来越好！”而吕俊兰则说，对于一个儿科医生来说，这是最好的节日礼物。

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2022年1月1日，完成诺西那生钠鞘注的小希拉着吕俊兰的手迈出人生第一步。预防为主备孕筛查减少患儿出生吕俊兰对采访人员说，诺西那生钠降价之后，不到一个月就有数十位患儿要求尽快治疗，近20位患儿已经开了医嘱，排队等候鞘注，人数近于过去两年来的总和，足见“天价药”降价的重要意义。
“即使有药可治，也不如避免疾病发生。”吕俊兰说，虽然脊髓性肌萎缩症这种常染色体隐性遗传病在新生儿中的发病率约为万分之一，但其致病基因的携带率高达1/50。“也就是说，每50个人中，就有一个人的后代有可能‘赶’上这个病。”