疾病|药监局已经绿灯全开，就等药来( 二 ) 赛诺菲|杂志|用药指南

在2021年中国罕见病大会上，时任国家药监局药品注册司化药处处长的徐晓强总结：通过法规制度的建立，加快了罕见病新药上市的进程，这是药监局近年来的政绩之一。
《第一批罕见病目录》发布之后，国家药监局主要做了3大块工作：一是加快审评审批，降低企业的时间成本；二是帮助企业临床开发，减少企业的研发成本；三是对罕见病药品进行数据保护，保证上市后一定期限内的回报。

*点击图片可放大查看
在加快审批上，药监局穷尽了各种手段。一般情况下，新药的审批时间为130个工作日，在《第一批罕见病目录》发布之后，药监局将罕见病药的审批时间压缩到70个工作日以内。
这就像是从绿皮火车直接换乘了高铁。
压缩审批时限，赛诺菲的体会尤其明显。在多发性硬化症纳入《第一批罕见病目录》之后，赛诺菲的治疗药物“奥巴捷”在短短58天内上市，创下了当年中国罕见病用药上市速度之最。
与此同时，药监局还敞开大门，鼓励国外优秀的罕见病用药到中国来上市。
目录出台之后，国家药监局连续发布了3批临床急需新药名单， 73个药品当中，罕见病药就有34个，几乎占了一半，而且可以接受境外的数据直接批准上市。
2020年11月，药监局表示：境内未上市的罕见病药品，在满足临床需求的前提下，可以附条件批准上市。
由于罕见病患者人数少，难以开展随机双盲对照试验，国家药监局于2020年8月开始，允许通过国内真实世界临床效果的证据，适当减免临床数据，减少罕见病药品的开发难度。
2022年1月6日，国家药监局药品审评中心发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》。该原则建议，罕见疾病临床数据可通过疾病自然史研究、公开文献报道、患者登记平台、临床工作人员调研以及患者调查等途径来获得。
根据国家医保局公布的数据，截至2021年12月31日，国内已经获批了60多种罕见病药品。其中据健识局不完全统计，《第一批罕见病目录》发布至今，国家药监局批准上市了至少27个罕见病药品，覆盖了目录中的16个病种。加上治疗如“神经营养性角膜炎”等临床急需的非目录罕见病用药，不到3年时间，药监局已经陆续批准了近30种罕见病药品上市。
药企对于仿制的担忧，国家药监局也给出积极回应，于2018年4月发出《药品试验数据保护实施办法（暂行）》（征求意见稿）称，对罕见病用药或儿童专用药，自该适应症首次在中国获批之日起给予6年数据保护期。
这就打消了企业对于市场竞争的顾虑。
新的期待借《第一批罕见病目录》的东风和政策利好，今天中国罕见病市场的“热” ，已不只停留在概念上了。
外资药企纷纷在中国申报罕见病药物。 2018年收购夏尔制药之后，武田成为世界罕见病治疗领域的领头羊，同时积极将一批罕见病用药引入中国。在2021年的医保谈判当中，武田的2款罕见病药品成功纳入医保目录。
武田中国总裁单国洪认为：在中国布局罕见病用药正当其时。
赛诺菲、罗氏、安进等外企也步步紧跟，渤健的“70万一针”的罕见病药纳入医保，受到社会各界关注。
一大批国内企业的研究热情也被带动起来，如曙方医药、德益阳光、琅钰集团、信念医药等等，北海康成更是以“罕见病第一股”的光环成功上市。