疾病|药监局已经绿灯全开，就等药来( 三 ) 赛诺菲|杂志|用药指南

2021年10月，中国医药创新促进会政策专委会副主任委员刘军帅在第六届中国医药与创新与投资大会上表示：国内的罕见病市场需求很旺盛，上升趋势很明显。
尽管取得了一定成绩，国家药监局仍旧认为存在相当的挑战。
国内对罕见病的认识水平不够，是影响罕见病药研发的第一个难题。缺少病因、病理的基础研究，就谈不上研发罕见病药物。
除此之外，药审中心也建议企业在研发之初，要开展相应流行病学调研，尽量获得可靠的数据。
罕见病患者登记与流行病学研究方面，中国已启用国家罕见病注册系统，并建立罕见病患者登记制度。首个重症肌无力流行病学调查结果已经公布，溶酶体贮积症筛查项目和首个软骨发育不全队列研究也正式启动。这些工作还任重道远。
至于如何加强对罕见病的基础研究，健识局从2021年中国罕见病大会上了解到，国家药监局明确表示要加强与各部门的联动和配合。
罕见病的特殊性决定了药物研发需要特殊的对待和管理。徐晓强表示：希望能够搭建更多沟通的平台，对药企的罕见病药物研发作好科学引导和帮助。
参考文献
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