疾病|药监局已经绿灯全开，就等药来赛诺菲|杂志|用药指南

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2021年，父亲制药救子、母亲代购救儿药被认定“贩毒”的事件接连发生。在黑色幽默般的人间荒诞背后，是遗憾的事实：
只有5%的罕见病有药可治，即使成为5%中的一员，一些中国患者也只能望药兴叹，因为很多药尚未在国内上市，一些罕见病药物在国内上市比国外滞后10年。
为了活命，许多罕见病患者只能选择海外淘药，很多患者因此被骗，家庭经济雪上加霜。
如果说罕见病是一种遗传魔咒，支持药品研发上市的政策，就是打破魔咒的关键。
药企的难题2012年，第一届中国罕见病高峰论坛召开时，几乎没有国内企业的身影，参加会议的外资药企也屈指可数，仅有拜耳、健赞等企业。
近10年来，中国创新药物层出不穷，为什么罕见病用药还是那么少？
担心研发收不回成本只是其中一个方面。山东省医学科学院院长、山东省罕见疾病防治协会会长韩金祥的看法是：一般认为患者人数在30万到50万人时，一款药才有可能赚钱。而美国将患病人数小于20万的疾病称为罕见病，中国虽然尚未有官方认定的罕见病定义，但国内很多罕见病病种的患者人数不足10万人，甚至低于3万人，这意味着单个罕见病药品的市场太小。
另一个是，即使药企决定在中国布局罕见病药物，也面临着一系列的问题。
首先是药品获批时间漫长。 2015年药审改革启动之前，药品从开始申报上市到最后拿到批件要历时18个月。同样的罕见病药物，澳大利亚这个过程是5天，美国、韩国则是1个月。

一位曾就职于美国FDA的研发人员对健识局表示：美国FDA有几千人在审批，国内的药品审批的专业人数太少，审批速度慢。 2014年底时，药审中心专门做技术审评的审评员只有89人。
其次是研发难度和成本。一般来说，新药开发都遵循“双十定律” ， 10年时间研发，花费10亿美元。健识局在2021年中国生物医药产业创新大会上了解到，新药开发的成本逐年攀升，最高可达到26亿美元。罕见病由于患者人数少，临床试验组织十分困难，成本也就更高。
不少企业做了一个“聪明”的决定。一家罕见病企业的研发人员表示：罕见病当中8成比例是基因遗传病，有2成不到跟肿瘤有关。大部分开发“罕见病药物”的企业选择了针对肿瘤。
再就是市场保护的顾虑。一款罕见病药品成功过上市，也要面临被仿制的挑战。
其实，整体上看，罕见病药物开发的成功率超过其它创新药。
【疾病|药监局已经绿灯全开，就等药来】根据药明康德的研究， 2011年至2020年，非肿瘤适应症的罕见病用药在美国开发并获批的成功率平均达到17% ，高于药物的平均开发成功率7.9% 。在罕见病药物的4个临床开发阶段，转化成功率也高于行业平均值。
罕见病多为遗传病，有明确治疗路径，这一点可以提高开发的成功率。此外，在开发罕见病适应症之后，药企还可以拓宽药物的适应症，扩大目标市场。
有罕见病企业在2017年对媒体总结到：虽然国家也一直在鼓励罕见病药物研发，但还远远不够，也缺乏具体实施的细则。
政策在转变中国市面上的罕见病药物，主要是进口专利药和国内仿制药，国产原研还处于起步阶段。
2017年，国家计划出台《第一批罕见病目录》的消息传开了，市场意识到：可能会有相关药物审批的利好政策。因为，目录明确了哪些是罕见病，政策才能有的放矢地给予帮助和支持。